Einleitung Innerhalb der letzten zwei Jahrzehnte hat die

Einleitung
Innerhalb der letzten zwei Jahrzehnte hat die Verwendung von Patient-reported Outcomes (PROs) in
onkologischen Studien stetig zugenommen. Derzeit eingesetzte PRO-Erhebungsinstrumente wie beispielsweise das
EORTC (European Organisation for Research and Treatment of Cancer) oder das FACIT (Functional Assessment
of Chronic Illness Therapy) Messsystem erfassen körperliche und psychosoziale Symptombelastung mit Hilfe
stetiger Skalen. Während dies Vorteile für viele Forschungsbereiche bietet, ermöglichen stetige Skalen keine
direkte Angabe von Symptomprävalenzen basierend auf diesen PRO-Instrumenten. Die Verfügbarkeit von PRObasierten Prävalenzenraten würde es ermöglichen diese Daten zu der großen Menge an bereits verfügbaren
Symptomprävalenzen in Beziehung zu setzen, die basierend auf Fremdeinschätzungen durch den Arzt gewonnen
wurden. Außerdem sind Prävalenzraten Maßzahlen, die in mancherlei Hinsicht einfacher zu interpretieren sind als
kontinuierliche PRO-Scores, besonders für Kliniker, die mit PRO-Forschung nicht im Detail vertraut sind. Ein
weiterer Nutzen von Cut-off Scores, auf denen solche Prävalenzraten basieren, wäre deren Anwendung im Rahmen
des Symptomscreenings in der täglichen onkologischen Routine.
Studienziele
Ausgehend von diesen Überlegungen ist das Ziel der vorgelegten Studie die Entwicklung einer Methode zur
Entwicklung von Prävalenzraten für wichtige onkologische Symptome (Physische Funktion, Fatigue, Schmerzen
und Nausea/Emesis) basierend auf den EORTC Erhebungsinstrumenten (QLQ-C30 und entsprechende computeradaptive Instrumente). Die Entwicklung, der dafür notwendigen Cut-off Scores, wird getrennt für Patienten mit
soliden Tumoren und hämatoonkologischen Erkrankungen durchgeführt. Ein weiteres Ziel wird die Analyse
kultureller Unterschiede bei Cut-off Scores zwischen niederländischen und österreichischen Patienten sein.
Außerdem, soll in dieser Studie die Veränderung von Cut-off Scores im Krankheitsverlauf (z.B. auf Grund von
Response Shift) untersucht werden.
Patienten und Methoden
Zur Entwicklung von Cut-off scores für die EORTC Skalen für Physische Funktion, Fatigue, Schmerzen und
Nausea/Emesis werden Patientenratings zur Symptomrelevanz als externes Kriterium verwendet. Die EORTC
Skalen umfassen die jeweiligen Skalen des QLQ-C30 und die entsprechenden computer-adaptiven
Erhebungsinstrumente der EORTC. Die gewonnenen Cut-off Scores werden mit Perzentilen von ScoreVerteilungen bei onkologischen Patienten mit ähnlichen klinischen und soziodemographischen Charakteristika
verglichen.
Die Studie soll eine Querschnittsstichprobe von 300 niederländischen Patienten mit soliden Tumoren (kolorektales
Karzinom, Blasen- und Lungenkrebs), eine Längsschnittstichprobe von 100 niederländischen
Brustkrebspatientinnen, und eine Querschnittsstichprobe von 600 österreichischen Krebspatienten (300 Patienten
mit soliden Tumoren und 300 Patienten mit hämatoonkologischen Erkrankungen) umfassen.
Die statistischen Analysen beinhalten hauptsächlich Receiver Operating Characteristic Analysen, um die
diagnostische Genauigkeit der eingesetzten PRO-Instrumente zu bestimmen, sowie binäre logistische
Regressionsanalysen um Unterschiede hinsichtlich des optimalen Cut-off Scores bei verschiedenen
Patientensubgruppen, und Veränderungen im optimalen Cut-off Score über die Zeit hinweg zu untersuchen.