Strimvelis, INN - GSK Arzneimittel

Gebrauchsinformation: Information für Patienten oder Betreuer
Strimvelis 1-10 Millionen Zellen/ml Infusionsdispersion
Autologe CD34+-angereicherte Zellfraktion, die CD34+-Zellen enthält, die mit retroviralem Vektor
transduziert wurden, der für die humane ADA-cDNA-Sequenz codiert
Dieses Arzneimittel unterliegt einer zusätzlichen Überwachung. Dies ermöglicht eine schnelle
Identifizierung neuer Erkenntnisse über die Sicherheit. Sie können dabei helfen, indem Sie jede
auftretende Nebenwirkung melden. Hinweise zur Meldung von Nebenwirkungen, siehe Ende
Abschnitt 4.
Lesen Sie die gesamte Packungsbeilage sorgfältig durch, bevor Ihnen (bzw. Ihrem Kind) dieses
Arzneimittel verabreicht wird, denn sie enthält wichtige Informationen.
Heben Sie die Packungsbeilage auf. Vielleicht möchten Sie diese später nochmals lesen.
Wenn Sie weitere Fragen haben, wenden Sie sich an Ihren Arzt oder das medizinische
Fachpersonal.
Wenn Sie (bzw. Ihr Kind) Nebenwirkungen bemerken, wenden Sie sich an Ihren Arzt oder das
medizinische Fachpersonal. Dies gilt auch für Nebenwirkungen, die nicht in dieser
Packungsbeilage angegeben sind. Siehe Abschnitt 4.
Ihr Arzt händigt Ihnen einen Patientenpass aus. Lesen Sie diesen aufmerksam durch und
befolgen Sie die darin enthaltenen Anweisungen.
Zeigen Sie diesen Patientenpass stets Ihrem Arzt oder dem Fachpersonal, wenn Sie einen
Arzttermin haben oder in ein Krankenhaus gehen.
Was in dieser Packungsbeilage steht
1.
2.
3.
4.
5.
6.
1.
Was ist Strimvelis und wofür wird es angewendet?
Was sollten Sie (bzw. Ihr Kind) vor der Verabreichung von Strimvelis beachten?
Wie wird Strimvelis verabreicht?
Welche Nebenwirkungen sind möglich?
Wie ist Strimvelis aufzubewahren?
Inhalt der Packung und weitere Informationen
Was ist Strimvelis und wofür wird es angewendet?
Strimvelis ist ein Arzneimittel, mit dem eine sogenannte Gentherapie durchgeführt wird.
Strimvelis wird zur Behandlung einer schweren Krankheit mit der Bezeichnung ADA-SCID (engl.:
Adenosine Deaminase-Severe Combined Immune Deficiency; dt.: schwerer kombinierter Immundefekt
infolge eines Adenosin-Desaminase-Mangels) angewendet. Bei dieser Krankheit kann das
Immunsystem den Körper nicht ausreichend gegen Infektionen schützen. Patienten mit ADA-SCID
produzieren zu geringe Mengen des Enzyms Adenosin-Desaminase (ADA), weil das entsprechende
Gen einen Defekt aufweist.
Strimvelis wird zur Behandlung von ADA-SCID angewendet, wenn es keine geeignete
Übereinstimmung mit einem Familienmitglied zur Spende von Stammzellen aus dessen Knochenmark
für eine Transplantation gibt.
Strimvelis wird speziell für jeden einzelnen Patienten aus seinen körpereigenen Knochenmarkzellen
hergestellt. Dabei wird ein intaktes Gen in die Knochenmark-Stammzellen eingeschleust, so dass
ADA herstellt werden kann.
1
Strimvelis wird über einen Tropf (Infusion) in eine Vene (intravenös) verabreicht. Weitere
Informationen darüber, was vor und während der Behandlung geschieht, finden Sie in Abschnitt 3 Wie
wird Strimvelis verabreicht?
2.
Was sollten Sie (bzw. Ihr Kind) vor der Verabreichung von Strimvelis beachten?
Strimvelis ist für einige Personen nicht geeignet
Strimvelis darf nicht verabreicht werden, wenn Sie (bzw. Ihr Kind):
allergisch gegen einen der in Abschnitt 6. genannten sonstigen Bestandteile dieses
Arzneimittels sind
jetzt oder zu einem früheren Zeitpunkt an einer Art von Krebs erkrankt sind oder waren, die als
Leukämie oder Myelodysplasie bezeichnet werden
positiv auf eine HIV-Infektion oder einige andere Infektionskrankheiten getestet wurden
(Ihr Arzt wird Sie hierzu beraten)
bereits mit einer Gentherapie behandelt wurden
Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen
Bitte sprechen Sie mit Ihrem Arzt oder dem medizinischen Fachpersonal, bevor Ihnen (bzw. Ihrem
Kind) dieses Arzneimittel verabreicht wird.
Strimvelis wird aus den körpereigenen Zellen des Patienten speziell für diesen hergestellt. Es darf
keinesfalls einer anderen Person verabreicht werden.
Das Einfügen eines intakten Gens in die DNA kann Leukämie verursachen. In klinischen Studien zur
Gentherapie bei anderen Krankheiten (nicht ADA-SCID) sind einige Patienten an Leukämie oder
anderen Formen von Blutkrebs erkrankt. Dies ist bei Patienten, die mit Strimvelis behandelt wurden,
nicht beobachtet worden. Ihr Arzt wurde jedoch angewiesen, während der langfristigen
Nachbeobachtung bei Ihnen (bzw. Ihrem Kind) auf Anzeichen für eine Leukämie zu achten.
Nachdem Sie (bzw. Ihr Kind) mit Strimvelis behandelt wurden, können Sie (bzw. Ihr Kind) künftig
weder Blut noch Organe oder Gewebe spenden. Der Grund dafür ist, dass es sich bei Strimvelis um
ein Arzneimittel zur Gentherapie handelt.
Wenn eine Behandlung mit Strimvelis nicht abgeschlossen werden kann
In einigen Fällen ist es nicht möglich, mit einer geplanten Behandlung mit Strimvelis fortzufahren.
Dafür kann es verschiedene Gründe geben, zum Beispiel:
•
•
•
•
wenn zum Zeitpunkt der Zellentnahme für die Herstellung des Arzneimittels ein Problem
aufgetreten ist
wenn es zu wenige Zellen des richtigen Typs gab, der zur Herstellung des Arzneimittels nötig
ist
wenn das Arzneimittel bei der Herstellung verunreinigt wurde
wenn das Arzneimittel zu spät an die Klinik geliefert wurde, in der die Behandlung
durchgeführt wird.
In diesen Fällen verabreicht der Arzt Ihnen (bzw. Ihrem Kind) einen Stammzell-Ersatz, wobei er die
Reserveprobe verwendet, die vor Beginn der Behandlung entnommen und aufbewahrt wurde (siehe
auch Abschnitt 3 Wie wird Strimvelis verabreicht?)
Möglicherweise benötigen Sie eine andere Behandlung
Strimvelis wird einer Reihe von Tests unterzogen, bevor es angewendet wird. Da das Arzneimittel
kurz nach der Herstellung verabreicht wird, liegen die endgültigen Ergebnisse einiger dieser Tests bei
der Verabreichung noch nicht vor. Wenn sich bei den Tests irgendetwas zeigt, das Auswirkungen auf
Sie (bzw. Ihr Kind) haben könnte, wird Ihr Arzt Sie (bzw. Ihr Kind), soweit erforderlich, behandeln.
2
Schwangerschaft und Stillzeit
Wenn Sie schwanger sind oder stillen, oder wenn Sie vermuten, schwanger zu sein oder beabsichtigen,
schwanger zu werden, teilen Sie dies Ihrem Arzt mit, bevor Sie dieses Arzneimittel erhalten.
Strimvelis darf Ihnen nicht verabreicht werden, wenn Sie schwanger sind. Wenn Sie schwanger
werden könnten, müssen Sie während der Behandlung und danach mindestens 6 Monate lang eine
Barrieremethode (z. B. Kondome) zur Verhütung anwenden.
Strimvelis darf Ihnen nicht verabreicht werden, wenn Sie stillen. Es ist nicht bekannt, ob Bestandteile
von Strimvelis in die Muttermilch übergehen können.
Strimvelis enthält Natrium
Dieses Arzneimittel enthält etwa 3,5 mg Natrium pro Milliliter. Dies sollte bei Patienten, die eine
kochsalzarme Diät einhalten müssen, berücksichtigt werden.
3.
Wie wird Strimvelis verabreicht?
Strimvelis wird über einen Tropf (Infusion) in eine Vene (intravenös) verabreicht. Es darf nur in einem
spezialisierten Krankenhaus und von einem Arzt verabreicht werden, der Erfahrung in der Behandlung
von ADA-SCID-Patienten und mit dieser Art von Arzneimitteln hat.
Strimvelis kann nur dann hergestellt werden, wenn der Arzt aus dem eigenen Knochenmark des
Patienten genügend Zellen des richtigen Typs gewinnen kann.
Vor der Herstellung von Strimvelis führt der Arzt Tests durch, um sicherzustellen, dass bei Ihnen
(bzw. Ihrem Kind) bestimmte Infektionen nicht vorliegen (siehe Abschnitt 2).
Zwei Proben werden entnommen
Der Arzt entnimmt vor der geplanten Behandlung zwei Proben von Knochenmark-Stammzellen:
• die Reserveprobe, mindestens 3 Wochen vor der Behandlung. Sie wird aufbewahrt und dem
Patienten als Stammzell-Ersatz verabreicht, falls Strimvelis nicht gegeben werden kann oder
nicht wirkt (siehe „Wenn eine Behandlung mit Strimvelis nicht abgeschlossen werden kann“
in Abschnitt 2).
• die Behandlungsprobe, 4 bis 5 Tage vor der Behandlung. Sie wird zur Herstellung von
Strimvelis verwendet, indem ein intaktes Gen in die Zellen eingefügt wird.
Vor und während der Behandlung mit Strimvelis
Wann
Was wird gemacht
Warum
Mindestens 3 Wochen vor
der Behandlung
Stammzell-Reserveprobe wird
entnommen,
um als Reserve aufbewahrt zu
werden (siehe oben).
Etwa 4 bis 5 Tage vor
der Behandlung
Stammzell-Behandlungsprobe
wird entnommen,
um Strimvelis herzustellen
(siehe oben).
3 Tage und 2 Tage vor
der Behandlung
Ein Arzneimittel namens
Busulfan wird zwei Tage lang
viermal pro Tag verabreicht
(insgesamt 8 Dosen),
um das Knochenmark für
Strimvelis vorzubereiten.
Etwa 15 bis 30 Minuten vor
der Behandlung
Möglicherweise wird ein
Antihistaminikum verabreicht,
um die Wahrscheinlichkeit zu
verringern, dass Sie eine
unerwünschte Reaktion auf die
Infusion zeigen.
Strimvelis wird verabreicht...
über einen Tropf in eine Vene.
Dies dauert etwa 20 Minuten.
3
4.
Welche Nebenwirkungen sind möglich?
Wie alle Arzneimittel kann auch dieses Arzneimittel Nebenwirkungen haben, die aber nicht bei jedem
auftreten müssen. Die mit * gekennzeichneten Nebenwirkungen werden möglicherweise durch
Busulfan verursacht.
Sehr häufige Nebenwirkungen
Diese können mehr als 1 von 10 Behandelten betreffen:
•
laufende oder verstopfte Nase (allergische Rhinitis)
•
pfeifende Atmung, Atembeschwerden (Asthma)
•
entzündete, juckende Haut (atopische Dermatitis, Ekzem)
•
Fieber (Pyrexie)
•
Schilddrüsenunterfunktion (Hypothyreose)
•
hoher Blutdruck (Hypertonie)*
•
Abnahme der Anzahl roter oder weißer Blutkörperchen (Anämie, Neutropenie)*
•
Erhöhung der Leberenzyme*
•
Bluttestergebnisse positiv für Antinukleäre Antikörper
Wenn Sie Fragen zu Symptomen oder Nebenwirkungen haben oder wenn bestimmte Symptome
Sie beunruhigen:
→ Wenden Sie sich an Ihren Arzt oder das medizinische Fachpersonal.
Häufige Nebenwirkungen
Diese können bis zu 1 von 10 Behandelten betreffen. Sie werden alle durch das Immunsystem
verursacht, wenn es überaktiv wird und die körpereigenen Gewebe angreift.
•
rote oder lila Flecken auf der Haut, Blutungen unter der Haut (immunthrombozytopenische
Purpura)
•
Entzündung der Schilddrüse (Autoimmunthyreoiditis)
•
Schwäche und Schmerzen in Füßen und Händen (Guillain-Barré-Syndrom)
•
Entzündung der Leber (Autoimmunhepatitis)
•
verringerte Anzahl von Blutkörperchen (autoimmunhämolytische Anämie, autoimmunbedingte
aplastische Anämie)
•
Bluttestergebnisse positiv für Anti-Neutrophile cytoplasmatische Antikörper und Antikörper
gegen glatte Muskulatur
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Wenn Sie Fragen zu Symptomen oder Nebenwirkungen haben oder wenn bestimmte Symptome
Sie beunruhigen:
→ Wenden Sie sich an Ihren Arzt oder das medizinische Fachpersonal.
Meldung von Nebenwirkungen
Wenn Sie Nebenwirkungen bemerken, wenden Sie sich an Ihren Arzt oder das medizinische
Fachpersonal. Dies gilt auch für Nebenwirkungen, die nicht in dieser Packungsbeilage angegeben
sind. Sie können Nebenwirkungen auch direkt über das nationale Meldesystem anzeigen:
Bundesinstitut für Impfstoffe und biomedizinische
Arzneimittel
Paul-Ehrlich-Institut
Paul-Ehrlich-Str. 51-59
63225 Langen
Tel: +49 6103 77 0
Fax: +49 6103 77 1234
Indem Sie Nebenwirkungen melden, können Sie dazu beitragen, dass mehr Informationen über die
Sicherheit dieses Arzneimittels zur Verfügung gestellt werden.
5.
Wie ist Strimvelis aufzubewahren?
Bewahren Sie dieses Arzneimittel für Kinder unzugänglich auf.
Sie dürfen dieses Arzneimittel nach dem auf dem Etikett des Behältnisses und des Infusionsbeutels
nach Verwendbar bis/EXP angegebenen Verfalldatum und der Zeitangabe nicht mehr verwenden.
Bei 15-30 °C lagern.
Entsorgen Sie Arzneimittel nicht im Abwasser. Da dieses Arzneimittel von einem qualifizierten Arzt
verabreicht wird, ist dieser für die korrekte Entsorgung des Arzneimittels verantwortlich. Diese
Maßnahmen tragen zum Schutz der Umwelt bei.
6.
Inhalt der Packung und weitere Informationen
Was Strimvelis enthält
Der Wirkstoff ist eine autologe (vom Patienten stammende) CD34+-angereicherte Zellfraktion,
die CD34+-Zellen enthält, die mit retroviralem Vektor transduziert wurden, der für die humane
ADA-cDNA-Sequenz codiert. Die Konzentration beträgt 1-10 Millionen CD34+-Zellen/ml.
Der sonstige Bestandteil ist Natriumchlorid (siehe Abschnitt 2 Strimvelis enthält Natrium).
Wie Strimvelis aussieht und Inhalt der Packung
Strimvelis ist eine trübe bis klare, farblose bis rosafarbene Zelldispersion zur Infusion, die in einem
oder mehreren Infusionsbeuteln geliefert wird. Die Infusionsbeutel werden in einem geschlossenen
Behältnis geliefert.
Pharmazeutischer Unternehmer
GlaxoSmithKline Trading Services Limited
Currabinny
Carrigaline
County Cork
Irland
5
Hersteller
MolMed SpA
58 Via Olgettina
20132
Mailand
ITALIEN
Falls Sie weitere Informationen über das Arzneimittel wünschen, setzen Sie sich bitte mit dem
örtlichen Vertreter des pharmazeutischen Unternehmers in Verbindung.
België/Belgique/Belgien
GlaxoSmithKline Pharmaceuticals s.a./n.v.
Tél/Tel: + 32 (0) 10 85 52 00
Lietuva
GlaxoSmithKline Lietuva UAB
Tel: + 370 5 264 90 00
[email protected]
България
ГлаксоСмитКлайн ЕООД
Teл.: + 359 2 953 10 34
Luxembourg/Luxemburg
GlaxoSmithKline Pharmaceuticals s.a./n.v.
Belgique/Belgien
Tél/Tel: + 32 (0) 10 85 52 00
Česká republika
GlaxoSmithKline, s.r.o.
Tel: + 420 222 001 111
[email protected]
Magyarország
GlaxoSmithKline Kft.
Tel.: + 36 1 225 5300
Danmark
GlaxoSmithKline Pharma A/S
Tlf: + 45 36 35 91 00
[email protected]
Malta
GlaxoSmithKline (Malta) Limited
Tel: + 356 21 238131
Deutschland
GlaxoSmithKline GmbH & Co. KG
Tel.: + 49 (0)89 36044 8701
[email protected]
Nederland
GlaxoSmithKline BV
Tel: + 31 (0)30 6938100
[email protected]
Eesti
GlaxoSmithKline Eesti OÜ
Tel: + 372 6676 900
[email protected]
Norge
GlaxoSmithKline AS
Tlf: + 47 22 70 20 00
[email protected]
Ελλάδα
GlaxoSmithKline A.E.B.E.
Τηλ: + 30 210 68 82 100
Österreich
GlaxoSmithKline Pharma GmbH
Tel: + 43 (0)1 97075 0
[email protected]
España
GlaxoSmithKline, S.A.
Tel: + 34 902 202 700
[email protected]
Polska
GSK Services Sp. z o.o.
Tel.: + 48 (0)22 576 9000
France
Laboratoire GlaxoSmithKline
Tél: + 33 (0)1 39 17 84 44
[email protected]
Portugal
GlaxoSmithKline – Produtos Farmacêuticos, Lda.
Tel: + 351 21 412 95 00
[email protected]
6
Hrvatska
GlaxoSmithKline d.o.o.
Tel: + 385 1 6051 999
România
GlaxoSmithKline (GSK) S.R.L.
Tel: + 4021 3028 208
Ireland
GlaxoSmithKline (Ireland) Limited
Tel: + 353 (0)1 4955000
Slovenija
GlaxoSmithKline d.o.o.
Tel: + 386 (0)1 280 25 00
[email protected]
Ísland
Vistor hf.
Sími: + 354 535 7000
Slovenská republika
GlaxoSmithKline Slovakia s. r. o.
Tel: + 421 (0)2 48 26 11 11
[email protected]
Italia
GlaxoSmithKline S.p.A.
Tel: + 39 (0)45 9218 111
Suomi/Finland
GlaxoSmithKline Oy
Puh/Tel: + 358 (0)10 30 30 30
[email protected]
Κύπρος
GlaxoSmithKline (Cyprus) Ltd
Τηλ: + 357 22 397000
[email protected]
Sverige
GlaxoSmithKline AB
Tel: + 46 (0)8 638 93 00
[email protected]
Latvija
GlaxoSmithKline Latvia SIA
Tel: + 371 67312687
[email protected]
United Kingdom
GlaxoSmithKline UK Ltd
Tel: + 44 (0)800 221441
[email protected]
Diese Packungsbeilage wurde zuletzt überarbeitet im 05/2016.
Weitere Informationsquellen
Ausführliche Informationen zu diesem Arzneimittel sind auf den Internetseiten der Europäischen
Arzneimittel-Agentur http://www.ema.europa.eu verfügbar. Sie finden dort auch Links zu anderen
Internetseiten über seltene Erkrankungen und Behandlungen.
Diese Packungsbeilage ist auf den Internetseiten der Europäischen Arzneimittel-Agentur in allen EUAmtssprachen verfügbar.
-------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------Die folgenden Informationen sind für medizinisches Fachpersonal bestimmt:
Strimvelis wird direkt zu der medizinischen Einrichtung transportiert, wo die Infusion verabreicht
wird. Der/die Infusionsbeutel ist/sind in einem geschlossenen Außenbehälter verpackt. Der/die Beutel
muss/müssen bis zum Zeitpunkt der Anwendung im Außenbehälter bleiben.
Strimvelis ist ausschließlich zur autologen Anwendung bestimmt. Die Übereinstimmung der Identität
des Patienten mit den wesentlichen unverwechselbaren Identifizierungsdaten des Patienten auf
dem/den Infusionsbeutel(n) und/oder dem Außenbehälter muss vor der Infusion sichergestellt werden.
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Der Infusionsbeutel wird leicht geschwenkt, um etwaige Zellaggregate zu re-dispergieren, und der
Inhalt wird mit einem Transfusionsbesteck mit Filter verabreicht, um jegliche verbleibende
Zellaggregate zu entfernen.
Nach der Verabreichung ist der Beutel mit einer 50 ml-Spritze mit Kochsalzlösung durchzuspülen.
Dieses Arzneimittel enthält gentechnisch veränderte Zellen. Die geltenden lokalen Bestimmungen zur
Biosicherheit sind einzuhalten.
Strimvelis wird nicht auf übertragbare Infektionserreger getestet. Ärzte, die Strimvelis handhaben,
sollten daher geeignete Vorsichtsmaßnahmen treffen, um eine potentielle Übertragung von
Infektionskrankheiten zu vermeiden.
Arbeitsflächen und Materialien, die möglicherweise mit Strimvelis in Kontakt gekommen sind,
müssen mit einem geeigneten Desinfektionsmittel dekontaminiert werden.
Nicht verwendetes Arzneimittel oder Abfallmaterial ist entsprechend den nationalen Anforderungen
im Hinblick auf die Biosicherheit zu beseitigen.
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