Wichtige sicherheitsrelevante Informationen für Patienten/Eltern zur

Patienten/Eltern
PNH
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Wichtige
sicherheitsrelevante
Informationen für
Patienten/Eltern
zur Behandlung mit
Soliris® bei PNH
Diese Informationsbroschüre zur Anwendung von Soliris® wurde als Teil der
Zulassungsauflagen erstellt. Im Rahmen des Risikomanagement-Plans wurden über die Routinemaßnahmen hinaus zusätzliche risikominimierende
Maßnahmen mit der Zulassung beauflagt, um das Risiko des Auftretens von
schwerwiegenden Nebenwirkungen zu reduzieren und das Nutzen-RisikoVerhältnis zu erhöhen.
Diese Informationsbroschüre ist damit verpflichtender Teil der Zulassung um
sicherzustellen, dass Patienten die besonderen Sicherheitsanforderungen
kennen und berücksichtigen.
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Einleitung
Dieses Informationsmaterial ist für erwachsene und jugendliche Patienten, die an Paroxysmaler
Nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) leiden, und für Eltern von Kindern und Jugendlichen mit
PNH. Es informiert Sie über die Anwendung von Soliris® und über wichtige Informationen zur
Arzneimittelsicherheit, die Sie kennen sollten. Zusätzlich gibt es noch eine Informationsbrochüre
speziell für Eltern von kleinen Kindern, die Sie über Ihren Arzt erhalten können.
Was ist Soliris®?
Soliris® ist ein Arzneimittel zur Behandlung von Patienten mit PNH. Es gehört zu einer Gruppe
von Arzneimitteln, die als humanisierte monoklonale Antikörper bezeichnet werden. Antikörper
binden im Blutsystem an bestimmte Eiweiße (Proteine) und hemmen diese. Humanisiert beschreibt, dass dieser Antikörper so entwickelt wurde, dass er menschlichen Antikörpern so ähnlich wie möglich ist. Monoklonal bedeutet, dass alle Antikörper dieses Medikamentes von einer
einzigen Zelle abstammen und alle gleich sind.
PNH ist eine Krankheit, bei der die Blutzellen aufgrund einer Mutation nicht ausreichend vor
einem Teil der körpereigenen Abwehr (Komplementsystem) geschützt sind. Das Komplementsystem ist immer eingeschaltet und führt somit aufgrund der fehlenden Schutzproteine auf den
Blutkörperchen zu deren Zerstörung (Hämolyse), was zu einer erniedrigten Anzahl von Blutkörperchen, Müdigkeit, eingeschränkter Funktionsfähigkeit, Schmerzen, dunklem Urin, Atemnot
und Blutgerinnseln führen kann.
Soliris® wirkt, indem es an eine Komponente des Komplementsystems bindet und diese blockiert.
So reduziert Soliris® die Hämolyse (Zerstörung der roten Blutkörperchen), die Ursache der Anzeichen und Symptome der PNH ist.
Weil PNH eine chronische Erkrankung ist, ist die Behandlung mit Soliris® als Langzeitbehandlung vorgesehen.
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Wichtige Informationen zur Arzneimittelsicherheit
Soliris® blockiert einen Teil des Immunsystems. Daher erhöht die Behandlung mit Soliris® das
Risiko schwerer Infektionen oder einer „Blutvergiftung“ (Sepsis), insbesondere durch Meningokokken (Neisseria meningitidis).
Diese Erkrankungen erfordern umgehende ärztliche Behandlung, da sie schnell lebensgefährlich
oder gar tödlich verlaufen oder zu bleibenden Schäden führen können. (1)
Die gute Kenntnis der Vorsichtsmaßnahmen ist daher besonders wichtig, um das Infektionsrisiko
zu minimieren und zu wissen, was zu tun ist, wenn Sie eine Infektion vermuten (s. unten).
Als Vorsichtsmaßnahme müssen Sie / Ihr Kind mindestens 2 Wochen vor Beginn der Behandlung mit Soliris® gegen Meningokokkeninfektionen geimpft werden. Wenn Ihre Behandlung/die Behandlung Ihres Kindes mit Soliris® früher als 2 Wochen nach der Impfung beginnt, müssen Sie bis 2 Wochen nach der Impfung vorbeugend Antibiotika einnehmen, um
das Risiko einer Infektion mit Neisseria menigitidis (Meningokokken) zu verringern.
Falls Ihr Kind zu jung ist für eine Impfung oder bei Ihnen / Ihrem Kind eine Impfung kontraindiziert / nicht möglich ist, werden die gesamte Behandlungszeit über Antibiotika gegeben.
Kinder und Jugendliche unter 18 Jahren müssen zusätzlich mindestens 2 Wochen vor der ersten
Soliris®-Infusion nach den nationalen Impfrichtlinien entsprechend ihrer Altersgruppe gegen Infektionen durch Haemophilus influenzae und Pneumokokken geimpft werden. (2)
Auf welche Symptome sollte ich während der Behandlung besonders
achten?
Eine Impfung verringert zwar das Risiko einer Meningokokken-Infektion, schließt diese jedoch
nicht völlig aus.
Sie sollten daher auf mögliche Anzeichen und Symptome einer solchen Infektion bei sich / Ihrem Kind achten und Ihren Arzt unverzüglich informieren, wenn eines der folgenden Symptome
auftritt:
• Kopfschmerzen mit Übelkeit und/oder Erbrechen
• Kopfschmerzen mit steifem Nacken oder Rücken
•Fieber
•Hautausschlag
•Verwirrtheit
• Starke Muskelschmerzen kombiniert mit grippeartigen Symptomen
•Lichtempfindlichkeit
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Falls Sie Ihren Arzt nicht erreichen können, begeben Sie sich in die Unfall- und Notaufnahme
des nächsten Krankenhauses und zeigen dort Ihre Patientenkarte. Alternativ verständigen Sie
einen Notarzt.
Besonderheiten bei Säuglingen und Kleinkindern:
Für Eltern / gesetzliche Vertreter: Da die typischen Symptome wie Kopfschmerzen, Fieber
und Nackensteifigkeit bei kleinen Kindern möglicherweise schwer zu erkennen sind, achten Sie bitte auch auf andere Anzeichen wie z. B. auffällige Schläfrigkeit, Reizbarkeit,
Erbrechen und Trinkschwäche / Nahrungsverweigerung, die Hinweise auf eine Infektion
sein können. (1,3,4)
Welche Aspekte müssen vor Therapiebeginn beachtet werden?
Vor Beginn Ihrer Behandlung wird Ihr Arzt mit Ihnen besprechen, wie wichtig es ist,
•dass Sie gegen Meningokokken (Neisseria meningitidis, Erreger z. B. einer Meningitis)
geimpft werden und/oder zur Verringerung des Infektionsrisikos durch diese Bakterien
Antibiotika einnehmen,
•dass Sie die mit einer Infektion einhergehenden Symptome kennen und wissen, was Sie
im Krankheitsfall tun müssen,
•dass Ihr Kind entsprechend den nationalen Impfempfehlungen für die verschiedenen
Altersgruppen mindestens 2 Wochen vor Beginn der Behandlung mit Soliris® gegen
Haemophilus influenzae und Pneumokokken geimpft wird, (2)
•dass Sie nach einem etwaigen Abbruch der Soliris®-Behandlung von Ihrem Arzt sorgfältig
überwacht werden.
Ihr Arzt wird daher sicherstellen, dass Sie / Ihr Kind mindestens zwei Wochen vor Ihrer /
seiner ersten Soliris®-Infusion gegen Meningokokken geimpft werden. Wenn Ihre Behandlung / die Behandlung Ihres Kindes mit Soliris® eher als 2 Wochen nach der Impfung
beginnt, müssen Sie / Ihr Kind bis 2 Wochen nach der Impfung vorbeugend Antibiotika
einnehmen, um das Risiko einer Infektion mit Neisseria menigitidis zu verringern.
Darüber hinaus wird man Sie / Ihr Kind während des gesamten Verlaufs der Behandlung sorgfältig
hinsichtlich des Auftretens von Meningokokken- oder anderen Infektionen beobachten.
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Wie wird meine Soliris®-Behandlung eingeleitet?
Soliris® muss durch einen Arzt verschrieben werden. Wenn Sie die Behandlung mit Soliris® beginnen, wird Ihr Arzt Ihnen eine Informationsmappe mit folgenden Unterlagen geben:
• Patientenkarte: Es ist äußerst wichtig, dass bestimmte Infektionen, die bei Patienten
unter Soliris®-Therapie auftreten können, schnell erkannt und behandelt werden. Aus
diesem Grund wird Ihnen eine Patientenkarte ausgehändigt, die spezifische Anzeichen für
solche Infektionen aufführt, auf die Sie achten sollten. Sie sollten die Patientenkarte stets
mit sich führen und den behandelnden Ärzten sowie jedem medizinischen Fachpersonal
zeigen.
• Informationsbroschüre für Patienten / Eltern zur Behandlung mit Soliris® bei PNH
•Informationsbroschüre für Eltern / gesetzliche Vertreter von Säuglingen und Kindern zur
Behandlung mit Soliris® bei PNH
•Ihr Arzt wird Ihnen auch die Aufnahme in das PNH-Register vorschlagen und mit Ihnen
besprechen.
Wie wird Soliris® angewendet?
Soliris® wird intravenös infundiert (Verabreichung einer Lösung in eine Vene). Die Infusion dauert
25–45 Minuten bei Erwachsenen und 1–4 Stunden bei Kindern. Sie muss von einem Arzt oder
anderem medizinischen Fachpersonal vorbereitet und verabreicht werden.
Wie andere intravenös verabreichte Arzneimittel kann Soliris® sofortige oder verzögerte Reaktionen hervorrufen. In diesem Fall wenden Sie sich bitte an Ihren Arzt.
Nach jeder Infusion werden Sie für ca. eine Stunde weiter beobachtet werden, da das Risiko einer Infusionsreaktion (einschließlich allergischer Reaktion) besteht. Bitte halten Sie sich an die
Anweisungen Ihres Arztes.
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Wie wird Soliris® dosiert? Erwachsene:
In den ersten 4 Wochen der Soliris®-Behandlung (Induktionsphase) erhalten Sie einmal pro Woche eine intravenöse Infusion mit 600 mg Soliris® (entspricht 2 Durchstechflaschen), die über
25–45 Minuten infundiert wird.
In der anschließenden Erhaltungsphase erhalten Sie in Woche 5 eine intravenöse Infusion mit
900 mg Soliris® (entspricht 3 Durchstechflaschen) und dann alle 2 Wochen weitere Infusionen
mit 900 mg Soliris®, die über 25–45 Minuten infundiert werden.
Kinder und Jugendliche:
Körpergewicht des Patienten
Induktionsphase
Erhaltungsphase
≥ 40 kg
600 mg wöchentlich x 4
900 mg in Woche 5; dann 900 mg alle 2 Wochen
30 – < 40 kg
600 mg wöchentlich x 2
900 mg in Woche 3; dann 900 mg alle 2 Wochen
20 – < 30 kg
600 mg wöchentlich x 2
600 mg in Woche 3; dann 600 mg alle 2 Wochen
10 – < 20 kg
600 mg wöchentlich x 1
300 mg in Woche 2; dann 300 mg alle 2 Wochen
5 – < 10 kg
300 mg wöchentlich x 1
300 mg in Woche 2; dann 300 mg alle 3 Wochen
Kinder und Jugendliche mit PNH mit einem Körpergewicht von 40 kg oder darüber werden mit
der entsprechenden Dosis für Erwachsene behandelt.
Kinder und Jugendliche mit PNH und mit einem Körpergewicht unter 40 kg benötigen in Abhängigkeit vom Körpergewicht eine geringere Dosierung, die Ihr Arzt entsprechend berechnen wird.
Es ist sehr wichtig, dass Sie eine geplante Behandlung nicht verschieben oder sogar ausfallen
lassen. Nur so kann Ihre Erkrankung (PNH) verlässlich behandelt werden und die volle Wirksamkeit erreicht werden.
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Wie lange wird meine Behandlung mit Soliris® dauern?
PNH ist eine chronische Erkrankung. Daher ist eine Behandlung mit Soliris® als Dauertherapie
vorgesehen.
Patienten, die eine Soliris®-Behandlung beginnen, sollten die Behandlung auch dann fortsetzen,
wenn sich ihr Gesundheitszustand bereits gebessert hat.
Eine Unterbrechung oder eine Beendigung der Soliris®-Behandlung kann bald nach Beendigung
zum erneuten und heftigeren Auftreten der Krankheitssymptome führen.
Beenden Sie Ihre Behandlung mit Soliris® nicht ohne medizinische Betreuung.
Falls Sie die Behandlung der PNH mit Soliris® beenden wollen, sollten Sie vorher mit Ihrem Arzt die möglichen Nebenwirkungen und Risiken eines solchen Schritts besprechen.
Zu diesen Risiken gehört u. a. eine vermehrte Zerstörung Ihrer roten Blutkörperchen. In der
Folge kann dies führen zu:
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•
•
•
•
•
einer deutlichen Abnahme der Anzahl roter Blutkörperchen (Anämie)
Einschränkung der Aufmerksamkeit oder Verwirrtheit
Brustschmerzen bzw. Angina pectoris
Nierenfunktionsstörungen (Erhöhung des Serum-Kreatininspiegels)
Blutgerinnseln (Thrombosen)
Welche weiteren Aspekte sind während der Soliris®-Therapie zu
­bedenken?
Infektionsrisiko
Aufgrund seines Wirkmechanismus sollte Soliris® bei Patienten mit aktiven systemischen Infektionen mit Vorsicht verabreicht werden.
Allergische Reaktionen
Soliris® enthält ein Protein (Eiweiß). Proteine können bei manchen Menschen allergische Reaktionen hervorrufen. Sollten Sie irgendwelche Anzeichen oder Symptome nach der Gabe von Soliris®
entwickeln, kontaktieren Sie Ihren Arzt.
Andere Medikamente
Bitte informieren Sie Ihren Arzt über alle Medikamente, die Sie nehmen. Die Dosierung dieser
Medikamente sollte ohne vorherige Rücksprache mit Ihrem Arzt nicht verändert werden.
Schwangerschaft
Eine Behandlung mit Soliris® während der Schwangerschaft wird nicht empfohlen. Informieren Sie vor Beginn der Behandlung mit Soliris® Ihren Arzt, wenn Sie schwanger sind oder eine
Schwangerschaft planen. Frauen im gebärfähigen Alter sollten während der Behandlung und bis
zu 5 Monate nach der Behandlung eine zuverlässige Verhütungsmethode anwenden.
Stillzeit
Soliris® kann mit der Muttermilch auf das Baby übergehen. Aus diesem Grunde sollten Sie während der Behandlung mit Soliris® und bis zu 5 Monate danach nicht stillen.
Ältere Patienten
Es gibt keine speziellen Vorsichtsmaßnahmen für die Behandlung von Patienten über 65 Jahre.
Nebenwirkungen
Im Allgemeinen ist Soliris® gut verträglich. Die häufigsten Nebenwirkungen sind Kopfschmerzen
und Verringerung der Zahl weißer Blutkörperchen (Leukopenie). Die schwerwiegendste Nebenwirkung ist die Meningokokken-Infektion. Kopfschmerzen traten gewöhnlich während der ersten
Infusionen von Soliris® auf.
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Glossar
Anämie
Eine Krankheit, bei der der Körper nicht über
genügend rote Blutkörperchen verfügt; dies
kann zu Müdigkeit (Fatigue) sowie anderen
Symptomen führen.
Komplement, Komplementsystem
Teil des Immunsystems, das Bakterien und andere Fremdkörper zerstört. Bei PNH fehlen den
roten Blutkörperchen schützende Eiweiße auf
der Zelloberfläche, sodass sie durch Komplement zerstört werden.
Antikoagulation
Antikoagulantien (zum Teil bekannt als „Blutverdünner“) sind Arzneimittel, die die Fähigkeit
des Blutes zur Gerinnung hemmen und dabei
helfen, die Entstehung von Blutgerinnseln zu
verhindern.
Meningokokkeninfektion
Infektion durch Neisseria-meningitidis-Bakterien (Meningokokken), die zu Hirnhautentzündung (Meningitis) und „Blutvergiftung“ (Sepsis) führt.
Blutgerinnsel, Blutplättchen (Thrombozyten)
Wenn sich viele Blutplättchen (Thrombozyten)
zusammenklumpen, bilden sie ein Blutgerinnsel. Diese Gerinnsel können je nach Art, ihrer
Größe und ihrer Lage den Blutfluss in den Venen und Arterien blockieren (siehe „Thrombose“).
Paroxysmale Nächtliche Hämoglobinurie (PNH)
Eine seltene Blutkrankheit, bei der die roten
Blutkörperchen fortlaufend durch das Komplementsystem zerstört werden. Dies kann zu
ernsthaften Beschwerden, darunter Anämie,
ausgeprägte Erschöpfung (Fatigue) und Thrombose führen.
Hämoglobin
Die bräunlich-rote Substanz in roten Blutkörperchen, die den Sauerstoff im Körper transportiert. Hämoglobin ist verantwortlich für den
charakteristischen dunklen Urin, der manchmal bei der PNH auftritt.
Rote Blutkörperchen (Erythrozyten)
Blutzellen, die mithilfe des Hämoglobin in
der Lage sind Sauerstoff zu transportieren. Da
den roten Blutkörperchen bei PNH bestimmte
Schutzeiweiße fehlen, werden sie ständig vom
Komplementsystem angegriffen und zerstört.
Hämoglobinurie
Hämoglobin im Urin. Dies ist der Fachausdruck für den dunklen „colafarbenen“ Urin,
der manchmal bei PNH zu beobachten ist.
Wenn, wie bei der PNH, rote Blutkörperchen
zerstört werden, wird Hämoglobin freigesetzt.
Wenn dieses Hämoglobin im Körper nicht weiter verarbeitet werden kann, wird es mit dem
Urin ausgeschieden und führt dann zu dessen
charakteristischer colabrauner Farbe.
Thrombose (thromboembolische Ereignisse)
Die Bildung bzw. Entwicklung eines Blutgerinnsels, das in der Lage ist, den Blutfluss durch
ein Blutgefäß zu blockieren. Bei der PNH können sich Blutgerinnsel sowohl an den üblichen
als auch an eher ungewöhnlichen Stellen, wie
z. B. den Gefäßen des Bauchbereichs, bilden
(s. Blutgerinnsel).
Hämolyse
Die Zerstörung roter Blutkörperchen, die im
Fall der PNH durch das Komplementsystem
hervorgerufen wird.
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Referenzen:
1.Robert Koch-Institut: Meningokokken-Erkrankungen - RKI-Ratgeber für Ärzte.
http://www.rki.de/DE/Content/Infekt/EpidBull/Merkblaetter/Ratgeber_Meningokokken.html
(aufgerufen am 02.05.2017)
2.Robert Koch-Institut: Empfehlungen der Ständigen Impfkommission.
http://www.rki.de/DE/Content/Kommissionen/STIKO/Empfehlungen/Impfempfehlungen_node.html
(aufgerufen am 02.05.2017)
3.Meningitis symptoms in babies. Meningitis Research Foundation
http://www.meningitis.org/symptoms/babies
(aufgerufen am 02.05.2017)
4.Meningitis symptoms. Meningitis Research Foundation
http://www.meningitis.org/symptoms
(aufgerufen am 02.05.2017)
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Wo erhalte ich weitere Informationen?
Für weitere Informationen zu PNH und Soliris®:
SOLIRIS® (Eculizumab) Packungsbeilage. Alexion Europe SAS.
www.pnhsource.eu
[email protected]
+49 (0) 30 22 95 73 72
Wenn Sie Nebenwirkungen bemerken, wenden Sie sich an Ihren Arzt
oder Apotheker. Sie können Nebenwirkungen auch direkt dem Paul-Ehrlich-Institut, Paul-Ehrlich-Straße 51–59, 63225 Langen, www.pei.de
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Stand der Information:
8. September 2017
Alexion Pharma Germany GmbH
Landsberger Straße 300 · 80687 München
Versionsnummer: EMPNHPAT2017-01
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