Presseveröffentlichung August 2004 Start von "OrphanXchange

Presseveröffentlichung
August 2004
Start von "OrphanXchange" und "Erditi":
Zwei bahnbrechende europäische Initiativen zur
Förderung der Entwicklung von Therapien seltener
Erkrankungen
Nach
zweijähriger
gemeinschaftlicher
Vorbereitung
der
französischen
Arbeitsgemeinschaft “Allianz für seltene Erkrankungen”, des französischen
Institutes zur Erforschung seltener Erkrankungen, des französischen
Arbeitgeberverbandes der Arzneimittelhersteller (LEEM), der europäischen
Datenbank für seltene Erkrankungen Orphanet und dem französischen Institut für
Gesundheitswesen und medizinische Forschung Inserm wird die Gründung von
zwei neuen Initiativen bekanntgegeben.
Diese Kooperation ist ein wichtiger Schritt, um in enger Zusammenarbeit die Entdeckung,
Entwicklung und Erfassung neuer Behandlungsmöglichkeiten von seltenen Erkrankungen
(sogenannten Orphan Diseases) möglich zu machen.
In Europa sind ca. 20 Millionen Menschen von seltenen Erkrankungen betroffen. Die Bekämpfung
dieser Krankheiten gestaltet sich zumeist schwierig, und wissenschaftliche Lösungen werden
dringend benötigt. Durch die Förderung von Partnerschaften zwischen verschiedenen
Einrichtungen, seien sie öffentlicher oder privater Natur, kann die Aussicht auf eine erfolgreiche
Entwicklung stark verbessert werden.
- OrphanXchange (www.orphanxchange.org) will die Partnerschaft zwischen akademischen
Forschungseinrichtungen und Unternehmen fördern, um so die Entwicklung diagnostischer
Lösungsansätze und die Entwicklung seltener Medikamente (“orphan drugs”) anzuregen.
Der Informationsaustausch wird über die Website der OrphanXchange’s Datenbank ermöglicht.
Die Entwicklung neuer Therapieansätzen als Produkt akademischer Forschung kann auch den
Einsatz schon bekannter Wirkstoffe umfassen, die bereits in Gebauch für andere Indikationen
sind. Die OrphanXchange Datenbank gibt bereits heute Auskunft zur medikamentösen
Behandlung von über 50 seltene Erkrankungen. Die Nutzung der OrphanXchange Website ist
kostenfrei und für jeden Interessierten verfügbar. Der Zugriff auf die detallierte Beschreibung der
Projekte wird über eine Registrierung ermöglicht. Die Website wird von der europäischen
Datenbank für seltene Erkrankungen, Orphanet (www.orpha.net) betrieben. OrphanXchange
wurde als Progamm von Inserm entwickelt und wird von der europäischen Kommission (European
Commission’s DG Research Framework 6 Programme) und LEEM unterstützt.
- Erditi (European Rare DIseases Therapeutic Initiative), die europäische Inititative für die
Entwicklung therapeutischer Ansätze bei seltenen Erkrankungen, bietet Forschern aus Europa
den Zugang auf bereits existierenden Wirkstoffe für Therapiestudien auf dem Gebiet der seltenen
Erkrankungen. Diese Wirkstoffe, zumeist von der pharmazeutischen Industrie für gängige
Krankheiten entwickelt, aber auch Wirkstoffe in der Testphase, könnten für die Behandlung selten
gestellter Diagnosen genutzt werden. Derzeit sind vier große Pharmakonzerne, darunter Aventis,
Glaxosmithkline, Roche und Servier, sowie 10 europäische akademische Forschungseinrichtungen Partner von ERDITI. Koordiniert wird Erditi von dem französischen Institut für die
Erforschung seltener Erkrankungen mit Unterstützung des französischen Arbeitgeberverbandes
der Arzneimittelhersteller (LEEM Research). Die Trägerschaft wird durch den Verband nationaler
Wissenschaftsorganisationen der “European Science Foundation” übernommen. (www.erditi.org).
***
Das Ziel dieser beiden einzigartigen Programme ist es, bereits existierende Initiativen zwischen
Patientenorganisationen, pharmazeutischer Industie, akademischer Forschungseinrichtungen und
Fachleuten des Gesundheitswesens zu verstärken. Als Teil der LEEM Arbeitsgruppe auf dem
Gebiet der seltenen Erkrankungen sollen beide Programme neue Wege in der Forschung
ermöglichen und die Kooperation zwischen den beteiligten Partnern verbessern. Die
unternommenden Anstrengungen zeigen bereits heute realistische Ergebnisse. Eine wachsende
Anzahl seltener Erkrankungen, einschließlich solcher, die genetisch bedingt sind, können heute
erfolgreich behandelt werden, sei es mit Zelltherapie, Gentherapie, Enzymsubstitution oder
konventioneller pharmazeutischer Therapie. Die Fortschritte der letzten Jahre im Bereich der
Biotechnologie nähren die Hoffnung, dass bald zielgerichtetere Verfahren und effektivere
Behandlungen möglich werden. Als Resultat der 1999 verabschiedeten “European orphan drug
regulation”, die der Pharmaindustrie neue Anreize bot, wurden in Europa in den letzten drei
Jahren zahlreiche neue Therapien entwickelt. Über 300 neue Therapieverfahren wurden der
Europäische Stiftung für die Beurteilung von Arzneimitteln (European Medicines Agency)
übermittelt und 14 neue Medikamente erhielten eine Marktzulassung.
Die französische Arbeitsgemeinschaft “Allianz für seltene Erkrankungen”, ein Mitbegründer und
Urheber dieser beiden erfolgsversprechenden Initiativen, erhofft sich viel von der Kooperation
zwischen öffentlicher und unternehmerischer Forschung. Dabei ist es von entscheidener
Bedeutung, dass alle Teilnehmer ihr volles Engagement zeigen.
Seltene Erkrankungen
° Eine Krankheit wird dann als seltene Erkrankung (“Orphan Disease”) bezeichnet, wenn
weniger als fünf von 10,000 Menschen betroffen sind.
° In Europa sind über 20 Millionen Menschen von seltenen Erkrankungen betroffen.
° Seltene Erkrankungen sind schwere, chronische und fortschreitende Erkrankungen,
die oft lebensbedrohlich sind.
° Es sind zwischen 6,000 - 7,000 seltene Erkrankungen bekannt.
° Etwa 80% der seltenen Erkrankungen sind genetisch bedingt.
° Drei Viertel der seltenen Erkrankungen sind Krankheiten des Kindesalters, die schwere
Behinderungen nach sich ziehen können.
---------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------OrphanXchange: www.orphanxchange.org
Kontakt : Valérie Thibaudeau - Tel: +33 1 56 53 81 55
[email protected]
Erditi: www.erditi.org
Kontakt : Claire Roussel - Tel: +33 1 58 14 22 84
[email protected]
---------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------LEEM Presseinformationen: Kontakt: Stéphanie Fleurot - Tel.: +33 (0)1 45 03 88 38
e-mail: [email protected] Agnès Garcia Gibot
Presse und Öffentlichkeitsarbeit: Kontakt: Anne Brossard and Catherine Gros – Tel.: +33 (0)1 46 99 69
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