SOM230 Pasireotide Basketprotokoll (CSOM230D2203), Eine

SOM230 Pasireotide Basketprotokoll (CSOM230D2203), Eine multizentrische,
einarmige, open-label Studie in explorativer Phase mit Pasireotide LAR bei Patienten
mit seltenen Tumoren neuroendokrinen Ursprungs (Insulinom, Gastrinom, VIPom,
Glucagonom, Prolactinom (PRL), Thyreotropes Adenom (TSH), Gonadotropes Adenom
(FSH-LH), Nicht-funktionelles Adenom (NFPA), Ektopische ACTH-produzierende
Tumore, Nelson Syndrom).
Art der Studie
Explorativ
Sponsor
Novartis Pharma GmbH
Studienleitung
Prof. Dr. med. Christian Strasburger
Charité, Campus Mitte
Med. Klinik m. S. Gastroenterologie, Hepatologie u. Endokrinologie
Charitéplatz 1
10117 Berlin
Tel.: +49 30 450 514 102
Email: [email protected]
Kontaktperson
Prof. Dr. med. M. Pavel
Charitè, Campus Virchow-Klinikum
Med. Klinik m. S. Hepatologie u. Gastroenterologie
Studienprüfzentrale für neuroendokrine Tumoren
Augustenburger Platz 1
13353 Berlin
Tel.: +49 30 450 553 304
Email: [email protected]
Studienziele
Primäres Studienziel:
Evaluation der Effizienz von Pasireotide LAR bei pankreatischen NETs
(Insulinom, Gastrinom, VIPom und Glucagonom) basierend auf der Messung
spezifischer primärer biochemischer Tumormarker
Sekundäre Studienziele:
• Effizienz von Pasireotide LAR bei individuellen pankreatischen NETs
• Effizienz von Pasireotide LAR bei allen anderen seltenen NETs
(Prolaktinom,TSHom, Gonadotropinom, hormoninaktives
Hypophysenadenom, ektopes ACTH Syndrom, Nelson-Syndrom)
• Sicherheit und Verträglichkeit
• Effekt von Pasireotide LAR auf krankheitsspezifische Symptomatik
• Pharmakokinetik von Pasireotide LAR
Patientenzahl
Geplant (weltweit): 6 Patienten pro Indikation
Eingeschlossen (CVK): 2 Patienten
Rekrutierungsbeginn
11/2009
Rekrutierungsende
Nicht festgelegt
Ausgewählte
Einschlusskriterien
Männliche und weibliche Pat. ≥18 Jahre, die nicht auf eine Standardtherapie
angesprochen haben bzw. für die es keine gibt.
Bei Patienten mit seltenen neuroendokrinen Tumoren des Pankreas müssen
folgende Kriterien erfüllt sein:
1. Histopathologische Bestätigung eines hoch bis mäßig differenzierten
neuroendokrinen Tumors/Karzinoms.
2. Keine schlecht differenzierten NET bzw. hochgradig malignen NET,
Adenokarzinoide oder Becherzellkarzinoide.
3. Metastasierter o. nicht resektabler Tumor.
4. Biochemischer Nachweis einer hormonellen Hypersekretion die der Diagnose
Insulinom, Gastrinom, VIPom oder Glukagonom entspricht. (1) Der biochemische
Nachweis kann historischer oder aktueller Natur sein.
Bei Patienten mit seltenen neuroendokrinen Tumoren der Hypophyse müssen
folgende Kriterien erfüllt sein:
1. Im MRT Nachweis eines hypophysären Tumors
2. Biochemischer Nachweis einer hormonellen Hypersekretion die der Diagnose
thyreotropes, gonadotropes, nicht-funktionelles Adenom o. Prolaktinom
entspricht. (1) Der biochemische Nachweis kann historischer oder aktueller Natur
sein.
3. Patienten mit ektopem ACTH-produzierenden Tumor und Nelson’s Syndrome
müssen gemäß Post-text supplement 1 diagnostiziert sein.
Ausgewählte
Ausschlusskriterien
Aktive Gallenblasenerkrankung, laufende o. geplante antineoplastische o.
Interferon-Therapie
Schlecht kontrollierter Diabetes mellitus: HbA1c > 8% (außer Glucagonom)
PRRT 6 Monate vor Visite 1, cytotoxische o. Interferon-Therapie innerhalb der
letzten 2 Monate vor Visite 1, Radiotherapie 1 Monat vor Visite 1
Akute o. anamnestisch klin. signifikante EKG Abweichungen o.
Herzerkrankungen o. Risiko-Faktoren für Torsades de Pointes (z.B. FA für
verlängertes QT-Intervall).
Therapieschema
Pasireotide LAR i.m. Depot Injektion
Start Dosis = 60mg
Bei Unverträglichkeit Dosisreduktion mgl:
60 mg Æ 40 mgÆ 20 mg (minimal dose)
Verabreichung alle 28 Tage