Erwartungshorizont für Klausur BMZ-Teil GENETIK (Vorlesung und Kurs) 1 MOLEKULARE BASIS der ERBINFORMATION 1.1 DNA als Erbträger, Struktur und Funktion 1.1.1 DNA - Das transformierende Prinzip Experiment von Griffith: Ansatz, Ergebnis, Aussage Bakterienformen S (Wildtyp mit Mucopolysaccharid-Hülle) und R( Mutante ohne Hülle, bei S-Form stirbt Maus bei R-Form überlebt sie Wenn die S-Zellen getötet werden, überlebt die Maus, aber wenn die abgetöteten S-Zellen mit lebenden R-Zellen verabreicht werden stirbt die Maus, da sich in ihrem Blut plötzlich lebende S-Zellen befinden Aussage: DNA von hitzegetöteten S-Bakterien hat R-Bakterien transformiert, da die Gene für die Biosynthese der S-Kapsel übertragen wurden Experimente von Avery et al.: Ansatz, Ergebnis, Aussage Gleicher Ansatz wie Griffith, allerdings mit den Zellextrakten der S-Bakterien und lebenden RBakterien; Vorbehandlung mit makromolekülabbauenden Enzymen (zB Polysaccharide, Lipide, RNA,Proteine und DNA) Ergebnis: Maus stirbt nur bei zerstörter DNA nicht Aussage: DNA ist das „transformierende Prinzip“ Experimente von Hershey und Chase: Ansatz, Ergebnis, Aussage 2 Ansätze mit Phagen: 35 Ansatz 1: Phagen werden mit radioaktivem S markiert, der in Proteine eingebaut wird; nach dem infizieren von Bakterien mit diesen Phagen und anschließendem abtrennen ist die Radioaktivität im Überstand und nicht in den Bakterien messbar 32 Ansatz 2: Phagen werden mit radioaktivem Phosphor P vermehrt, der sich in die DNA einlagert; die Radioaktivität befindet sich in den Bakterien nach der Infektion Aussage: Die DNA ist die Erbsubstanz und nicht die Proteine 1.1.2 DNA-Struktur Chargaff Regeln: Basenzusammensetzung von DNAs Basenpaarungen: A-T, G-C ; Purin:Pyrimidin = 1:1; GC-Gehalt variiert artspezifisch Röntgenstrukturanalyse-Daten (Franklin/Wilkins) Erkenntnisse: Helizität, Periodizität, Abstände in der DNA Modell Doppelhelix (Watson und Crick) 1) 2 antiparallele Polydesoxyribonucleotidstränge mit entgegengesetzter Polarität 2) außen: Pentose-Phosphat 3) innen: N-haltige Basen „gestapelt“ 4) Je 2 Basen in den entgegengesetzten Strängen liegen gegenüber und sind über H-Brücken verbunden G-C drei, A-T zwei 5) die 2 DNA-Stränge bilden eine rechtsgängige, plektonemische Helix 6) eine umdrehung: 10 bp mit 3,4nm; abstand zweier Basen in einem Strang: 0,34nm; Durchmesser: 2nm; Basen stehen senkrecht zur Helixachse; 36° versetzung zweier benachtbarter Basen 7) DNA-Helix hat 2 Furchen (major, minor) 1.2 Die DNA-Replikation 1.2.1 Replikationsmodus Experimentelle Beweise: semikonservativ, bidirektional, semi-diskontinuierlich 15 Semikonservativ: E.coli auf Nährboden mit N vermehren ->sie bilden schwere DNA; danach auf Boden und insgesamt 2 Generationen abwarten: es gibt sowohl leichte als auch Misch-DNA 14 N- 1 3 Bidirektional: DNA replizieren mit radioaktiven H Thymidine; man erhält einen schwachen radioaktiven impuls am startpunkt, der immer stärker wird, aber in beide richtungen nach außen schwächer wird Semi-diskontinuierlich: findet an beiden Strängen statt, da die replikation bidirektional abläuft 1.2.2 Molekulare Mechanismen Replikation: Funktionen der beteiligte Enzyme/Proteine Helicase Primase DNA Polymerase III DNA Polymerase I DNA-Ligase DnaA, DnaC SSB DNA-Gyrase entwinden und trennen der DNA-Stränge Synthese von RNA-Primern DNA Synthese an leading und lagging Strang Entfernung der Primer du Auffüllen der Lücken (Reparatursynthese) Erzeugung kovalenter Bindungen in der Pentose-Phosphat-Kette (besonders Verbindung der Okazaki-Fragmente Erkennung des Origins (Ursprung Replikation) Einzelstrangbindeproteine zur Stabilisation der Einzelstränge Topoisomerase; Entspannung der DNA durch Öffnen der Phosphorsäureesterbindung für einen kurzen Moment Telomer-Replikation: Telomerstruktur, Telomerase Am Ende der Chromosomen befinden sich arttypische Sequenzen, sog. Telomere, welche sich beim Menschen 100-1000-mal wiederholen (Abfolge TTAGGG) Die Telomerase besitzt das entsprechende RNA-Template und kann den Leitstrang weiter verlängern und der andere Strang wird wie üblich durch DNA-Pol III und Ligase verlängert -> Ergebnis: längeres Telomer mit einem 3’-Überhang. 1.2.3 Anwendungen: DNA-Sequenzierung, PCR DNA-Sequenzierung: Sanger Methode – Strategie und biochemische Reaktionen; Erzeugung basenspezifischer Kettenabbrüchen führt zu DNA-Fragmenten welche markiert werden, für jede Base ein Reaktionsgemisch Rolle von Di-desoxy-Nukleotid-Triphosphaten, kann am 3’-Ende nicht erweitert werden ->Kettenabbruch Lesen von Sequenzierungsdaten, Gelelektrophorese, Auswertung der Länge der einzelnen Stränge; Fluoreszensmarkierung, Chromatographie, Laserdedektion Genomsequenzierungsstrategien, „geordnet“: Lange Fragmente herstellen, klonieren und der Reihe nach ordnen und dies mit immer kürzeren Fragmenten wiederholen, bis man die kleinsten Fragmente kloniert und welche man sequenziert und zusammensetzt „ungeordnet“: Zerschneiden der DNA, klonieren, jedes Fragment sequenzieren und durch nen computer zusammensetzen lassen Genomorganisation Pro-/Eukaryoten Prokaryonten: Gesamtlänge aller Nukleotidsequenzen= Gesamtlänge unterschiedlicher NukleotidSequenzen Eukaryonten: längere Nukleotid-Sequenz als unterschiedliche Sequenzen: repetitive DNA, Telomere, Centromer, Mini-Satelliten Satelliten-DNA (tandem repeats), SINE (short interspersed repetitive elements), LINE (long interspersed repetitive elements PCR: Voraussetzungen/Anwendungen der PCR Voraussetzungen: bekannte Teilsequenz des DNA-templates, primer-Paare (einer pro Strang), taqpolymerase, dNTPs (Substrat für DNA-Synthese), Thermocycler 2 Genexpression 2.1 Der Genetische Code Degeneration und „wobbel“ des Codes Degeneration: AS werden durch mehr als ein Codon codiert, t-RNAs für gleiche AS erkennen mehrere synonyme Codons „wobbel“: die 3.Position eines Codons ist „wackelig“ und kann auch mit anderen Basen „wobbeln“ (bsp. G mit U) 2 Aminoacylierung von tRNAs (die Schlüsselrolle der Reaktion) 1)Wird vom Enzym Aminoacyl-tRNA-Synthetase gemacht, aktives Z bidet ATP und AS; 2)abspaltung zweier Phosphatgruppen und bindung an AS als AMP 3)passende t-RNA bindetunter AMP-Abspaltung an AS und die Aminoacyl-t-RNA wird frei Diese Beladung ist entscheidend, da das Ribosom nicht die Identität der Codons erkennt sondern die Aminoacyl-t-RNA ist bestimmend dafür, welche AS eingebaut wird. Funktion der Nonsense (Stopp) Codons Nat. Vorkommen am ende des Codierbereiches, bewirkt Termination (Abbruch) der Translation Translation und nonsense-Suppression Nonsense-Mutationen durch Punktmutation führen zur frühzeitigen Termination der Translation Komponenten Prokaryoten-Translation mRNA, Aminoacylierte tRNAs, Ribosom, Translationsfaktoren: je 3 für Initation, Elongation und Termination Inititation: Unterschiede Pro- Eukaryoten Prokaryonten: an AUG Codon, welches im abstand von 5-10N seine Shine-Delgarno-Sequ. SD (3-9 Basen) hat, welche mit dem Ribosom interagiert Eukaryonten: besitzen keine SD, Initation erfolgt am ersten AUG Codon der mRNA, welches durch scanning des 40S Ribosoms ausgehend vom 5’-ende erkannt wird Molekulare Mechanismen im Translationszyklus 1) Codon-Erkennung durch t-RNA -> Bindung in der A-Stelle des Ribosoms; dabei wandert die vorherige t-RNA, an der die AS-Kette hängt, unter GTP-Verbrauch an die P-Stelle 2) Die Peptidkette wird weitergegeben an die A-Stelle, wo sie mit der neuen AS verknüpft wird 3) Unter GTP-Verbrauch wandert nun die in der P-Stelle gebundene RNA in die E-Stelle und alles rückt eins weiter, wodurch die A-Stelle wieder frei wird Prinzip der Supression von nonsense-Mutationen durch Supressor tRNAs Durch eine Mutation im Anticodon einer t-RNA entsteht eine Supressor r-RNA, welche in der Lage ist an eine nonsense-Mutation zu binden und somit wird die Translation nicht abgebrochen. 2.2 Genexpression und Regulation Positive/negative Regulation des lac-Operons Regulationsprinzipien Genexpression allgemein: bei katabolischen (LactoseVerwertung) Das Operon ist im Grundzustand abgeschaltet und muss durch einen Induktor induziert werden, welche an ein Regulatorprotein binden anabolischen (Trp-Synthese) Reaktionen (alle gene zur Trp-Synthese in einem Operon (Operator, Promotor, offenes Leseraster); Trp aktiviert den Repressor, welcher an den Operator bindet und die RNA-Polymerase blockiert; Trp als CoRepressor) werden immer transkribiert und das Operon kann reprimiert werden Definitionen und Komponenten: Operon, Cluster von Genen mit gemeinsamen Operator (DNA-Bindungsstelle des Repressors); es wird nur eine mRNA transkribiert, auf der mehrere Gene sind Cistron, genetische Einheit, in der Mutationen nicht komplementiert werden können Polycistronische mRNA, mRNA für mehrere Proteine, jeweils mit SD-Seq, Start- und Stopp Codon positive und negative Kontrolle, Komplementation verhältnis zweier Genloci zueinander (cis-trans-Test) zur Feststellung, ob 2 mutante Phänotypen durch dasselbe Gen verursacht werden Mutationen A und B im gleichen Gen ->mutierter Phänotyp (cis) in verschiedenen Genen ergänzen sich die Aktivitäten zur normalen Funktion (trans) 3 Regulationsmechanismen: Gene und Mechanismus der negative Regulation des lac-Operons; lacZ:beta-Galactosidase->Abbau der Lactose un Galactose und Glucose; lacY: Permease-> Lactoseaufnahme in die Zelle; lacA:Transacetylase->Inaktivierung des Induktors IPTG/Allolactose Repressor immer aktiv und bindet an den Operator -> keine Lactose vorhanden; Induktor (IPTG) inaktiviert ihn, wenn Lactose vorhanden ist Glucoseeffekt (Katabolitrepression) und positive Regulation; Die Zelle hat Glucosereste, die sie aufbraucht, bevor sie Lactose verwertet; Niedriger Glucosegehalt ->hoher cAMP-Spiegel ->aktiviert das Regulatorprotein CAP, welches sich an die DNA im Promotor anlagert und die transskription des lac-Operons fördert Mutanten des lac-Operons, - c - lacZ – z ; ... O – Operator - O (kann Repressor nicht mehr binden; lacI – Repressor – I (kein S q funktionaler Repressor); I (Superrepressor, an den kein Induktor binden kann),I überexprimiert Experimenteller Ansatz zur Unterscheidung von Is- und Oc-Mutanten Nachweismethoden: lac+/lac- Phänotypen auf Medien, Nutzung von IPTG (Induktor), Nachweis von ß-Gal auf Medien und Photometrischer assay zur Quantifizierung über ONPG 3.1 Besonderheiten der Genexpression in Eukaryoten Transkriptionsregulation: Aktivatoren, binden an Enhancer um die Transkription zu beschleunigen, indem sie durch Biegung der DNA näher an den Promotor gebracht werden und binden an Transkribtionsfaktoren, welche einen Initationskomplex ausbilden Enhancer, etwas weiter vom Promotor entfernte distale Kontrollelemente Promotoren; besitzt jedes Gen, wie Prokaryonten Intron-Exon Struktur von Genen; Gene besitzen Introns (keine genetische Information) und Exons, welche den genetischen Code enthalten; mRNA Modifikationen und splicing (alternatives splicing) primäres Transkript enthält Introns welche beim splicing durch ein Splicosom herausgetrennt werden, ebenfalls erhält die mRNA ein 5’-Capping und eine 3’-Polyadenylierung Beim alternativen Splicing kann die prä-mRNA auf verschiedene Weiße gespliced werden, wodurch unterschiedliche, aber sehr ähnliche Proteine translatiert werden 4.1 Molekulare Basis und Anwendungen der Gentechnik Restriktion-Modifikation Lambda Restriktion/Modifikation durch P1-System bei Vermehrung auf E. coli Stamm A mit Prophagen P1: Lambda-Phage vermehrt sich nicht ->Restriktion (keine P1 Stamm B: Lambda-Phage vermehrt sich; Phagen die Stamm A geschafft haben schaffen es auch nachher Stamm A zu infizieren ->Modifikation des P1-Phagens welcher in das Genom integriert ist Molekulare Mechanismen Res/Mod (Methylierung der DNA an Erkennungsstellen der RE), Restriktion: Schneiden der DNA an spezifischen Sequenzen (Stucky/Blunt-ends) Erkennungs und Schnittsequenzen 1)Erkennungs und Schnittstelle sind nicht identisch, ca.1kb entfernt 2)Erkennungsstelle und Schnittstelle sind identisch 2) assymetr. Erkennungsstelle und Schnittstelle sind nicht identisch, ca.24-26BP entfernt Kriterien der Eignung von Klasse II Restriktionsendonukleasen für Gentechnik Separate Enzyme für Restriktion und Modifikation, Erkennungs- und Schnittstelle sind identisch, symmetrische Schnittsequenzen (palidromisch) Vektoren, Genbibliotheken(Anzahl Klone, die ein gesamtes Genom repräsentieren) Kriterien für die Nutzung/Anwendung von Plasmid- und Lambda-Vektoren Plasmid: Resistenzgene, viele RE-Schnittstellen, Kontrolle durch lac-Operon Lambda 4 Genomische und cDNA-Genbibliotheken, Genomisch: alle Sequenzen eines Genoms cDNA: nur transkribierte Genfrequenzen (reife mRNA) cDNA-Synthese mRNA wird komplementär mit einem DNA-Strang ergänzt, lösen der mRNA, 2.Strang synthetisieren Vor- und Nachteile von Genom- und cDNA-Bibliotheken Genombibliothek: man hat noch Introns und Promotoren in der Sequenz -> muss differenziert werden cDNA-Bib: keine Introns, keine Promotoren ->reine Gene Reverse Genetik: Ziele, Anwendungen Prinzipien/Unterschiede der „forward“ und „reversen“ Genetik Forward: Vom Phänotyp zur Gensequenz Revers: Vom Gen zur Funktion (mithilfe von Mutationen in einem Gen( Insertionsmutanten, Genaustausch) 5 Klassische Genetik 5.1. Die drei Mendelschen Gesetze Inhalte der drei Regeln, Einfaktoren-Kreuzung, Punnett-Viereck, Zweifaktorenkreuzung 1.Regel:Bei einer Kreuzung zweier Pflanzen, die sich in einem Merkmal unterscheiden, erhält man in Bezug auf dieses Merkmal gleichförmig aussehende F1-Hybride, egal ob das Merkmal von Vater oder Mutter war (Uniformitäts- oder Reziprozitätsregel) 2.Regel: In einer F2-Generation treten die Merkmale der P-Gen. Wieder auf und zwar im Verhältnis 3:1 oder 1:2:1 bei intermediären Merkmalen (Spaltungsregel) 3.Regel: Merkmale werden unabhängig voneinander vererbt. In einer F2-Gen. Treten die Merkmale im Verhältnis 9:3:3:1 auf. 5.2. Abweichungen von und Erweitungen der Mendel’schen Regeln 5.2.1. Kopplung und Rekombination Gene sind teilweise aneinander gekoppelt (gleiches Chromosom), aber es kann zur homologen Rekombination kommen Bei nicht gekoppelten: Die Chromosomen werden zufällig in der Metaphaseplatte angeordnet Kopplungsgruppen, mehrere Gene, welche nicht unabhängig voneinander vererbt werden Kopplung kann durch Rückkreuzung gezeigt werden, Kreuzung mit dem homozygot-rezessiven Elternteil Homologe Rekombination in der Meiose (vor der Prophase) Doppelstrangbruch-Modell und seine molekularen Grundlagen (Doppelstrangbruch DSB, Einzelstrangbereiche durch RecBCD-pathway, RecBCD bindet an DSB und löst durch eine Helicase die DNA-Stränge und eine Exonuclease zerstört diese bis zum chi-Punkt, ab wo nur noch der 5’-3’-Strang (vom RecBCD-Verlauf her gesehn) aufgelöst wird Einzelstrangbindung durch RecA, RecA bindet an den Einzelstrang (mit jeder Menge Untereinheiten) in primary binding site und danach noch die doppelsträngige DNA in der secondary binding site Suche nach homologem Doppelstrang und Stranginvasion, RecA scannt den DNA-Strang entlag bis zu dem homologen Doppelstrang; danach wird die Stranginvasion gemacht Ausbildung von 2 Holliday-Junctions, Es werden 2 Stranginvasionen gemacht Auffüllen der Lücken über DNA- Polymerase und Ligase, nach der Stranginvasion löst sich die RecA und die entstandenen Lücken werden aufgefüllt Holliday-Junctions werden von RuvA gebunden, RuvA rekrutiert Ruv B, Ruv B fungiert als ATPase und liefert Energie für die Branchmigration (entlangbewegen der Stränge), Heteroduplexbereiche durch Branch-migration, 1DNA-Molekül mit 2 Strängen unterschiedlicher Herkunft 5 Genkonversion, nichtreziproker Austausch von DNA-sequenzen; eine Sequenz wird übertragen, die andere nicht (Mismatch) zwei Möglichkeiten zur Auflösung der Holliday-Junction durch RuvC, crossoverproducts, non-crossover-products) 5.2.2. Rekombination und Genkartierung Rekombinationsfrequenz, Rekombinanten/Gesamtzahl aller Individuen Einheit centiMorgan (cM), 1cM entspricht 1% Rekombinationshäufigkeit Prinzip einer 3 Gen-Kartierung (Kursexperiment) 3 Merkmale auf einem Chromosom, Bestimmung der Rekombinationsfrequenz, kleinster Wert Mittelmarker 5.2.3. Geschlechtschromosomal gebundene Vererbung Gen liegt auf einem Geschlechtschromosom Geschlechtbestimmung bei Mensch und Drosophila, männchen:2 Autosomensätze und 1X, Weibchen: 2A und 2X Abweichung von den Mendel’schen Regeln, 1:1 Verteilung in F1 und F2 einer der reziproken Kreuzungen (Kursexperiment) Uniformitätsregel, Reziprozitätsregel und Spaltungsregel passen nicht zu Mendel 6 Mutationen 6.1 Genmutationen Punktmutationen, Änderung einzelner Nukleotide Ratermutationen, Einschub oder Ausfall eines Nukleotids ->Leseraster wird verschoben Mutationen sind spontane zufällige und seltene Ereignisse, Tautomerie, durch Bildung von Enolformen kann sich die Basenpaarung verändern, da sich die Anzahl möglicher H-Brücken verändert (zB. T-G, C-A) Fixierung der Mutation durch Replikation, eine Mutation durch Tautomerie wird bei der replikation fixiert, indem eine falsche Base als Partner eingebaut wird Mutagenese, Erzeugung von Mutationen in Erbgut chem. Mutagene, salpetrige Säure, Hydroxyradikale, H2O2, O2-, Basenanaloge, welche wie eine Base paaren (zB 2-Aminopurin) indirekte Mutationen entstehen durch die Aktivierung von Reparaturmechanismen, UV-Mutagenese, UV-Strahlung kann zu Pyrimidindimeren führen ->Reparaturmechanismen Photoreaktivierung, durch Blaulicht (Photolyase) Excisionsreparatur, uvrABC-Endonuklease erkennt Dimere und setzt Einzelstrangschnitte etwas erfernt, uvrD-Helicase entfernt das DNA-Stück, DNA-Poly I und Ligase schließen Lücke Auslösung der SOS Antwort durch Aktivierung von RecA, RecA aktiviert das SOS-System, welches die Schäden repariert Error prone-repair durch umuC und umuD (Kursexperiment), ungenaue Reparatur: DNA-Poly III stoppt am Schaden, DNA-Poly V übernimmt (Genprodukte der SOS-Gene umuC und umuD) Rückmutation, Wiederherstellung der ursprünglichen Basenpaarung oder auch lediglich eine Wiederherstellung der Proteinfunktion (muss nicht identische Basen haben) Ames-Test, Identifikation chem. Mutagene: potenzielles Mutagen und Kontrollgruppe auf + Medium ohne Histidin ->kein wachstum, außer durch Mutation wurde His erzeugt, großer Unterschied Kontroll-Test, dann ist der Stoff mutagen Suppressormutationen 1) 2.Mutation im betroffenen Gen bei Rastermuttionen 2)2. Mutation in einem anderen Gen -> zB. veränderte t-RNA 7 Austausch der genetischen Information bei Prokaryoten 7.1. Grundlagen der Bakterien- und Phagen-Genetik 6 Voraussetzungen für Genaustausch; Vererbbarer Merkmalsunterschied durch Genmutation, Erkennung der Mutanten (Screening, Selektion) Isolierung/Charakterisierung von Mutanten; Charakterisierung nach Auxotrophie(verschiedene Minimalmedien),AB-resistenzen einbaun in Plasmid 7.2. Konjugation, Transduktion, Transformation 3 Mechanismen; Konjugation (F-Plasmid und relevante Gene/Sequenzen, Donoren, Rezipienten, Rekombination); Übertragung eines F-Plasmids von einer Donorzelle F+ auf eine Rezipientenzelle - F , Kontakt durch Sexpilus, wessen Gene auf dem F-Plasmid kodiert ist, F-Plasmid wird verdoppelt und übertragen; der Rezipient ist nun ebenfalls ein Donor geworden Hfr hat das F-Plasmid ins Genom integriert, gleicher Gentransfer, allerdings wird bei der Replikation mehr des Genoms reproduziert, was mitübertragen wird Vergleich recA-Abhängigkeit F’ – Hfr-Transfer (Kursexperiment); Da nicht das ganze F-Plasmid übertragen wird muss es bei der Rezipientenzelle durch Rekombination erfolgreich ins Genom integriert werden (durch recA) Transformation (natürliche – künstliche Systeme); Übertragung von DNA und Integration/eigenständiges Plasmid in der neuen Zelle Natürlich: S-/R-Bakterien von Griffith Künstlich: Ca++-Behandlung von Zellen zur Adsorption von DNA, Hitze->Aufnahme DNA Allgemeine und spezielle Transduktion (Phage P1 – Phage Lambda); Allgemeine: beliebige chromosomale Gene können übertragen werden (zB Phage 1) Tranduzierende Phagen entstehen bei fehlerhafter Aufnahme von Bakterien-DNA in neue Phagen Spezielle:lytischer Zyklus: Phagen-DNA wird injiziert und neue Phagen werden gebildet Lysogener Zyklus: Phagen-DNA integriert sich in das Bakteriengenom (->Prophage) zB Lambda-P., aber nur wenige spezielle Gene können übertragen werden 7