GEENGOV - Medizinische Hochschule Hannover

GEENGOV: Governance biomedizinischer Genom-Editierung
Verbundprojektkoordination
Prof. Dr. med. Dr. phil. Daniel Strech (Institut für Geschichte, Ethik und Philosophie der Medizin, MHH)
Teilprojekte 1 und 2 (Ethik/Medizin)
Leitung: Prof. Dr. med. Dr. phil. Daniel Strech (Institut für Geschichte, Ethik und Philosophie der Medizin, MHH);
Prof. Dr. med. Axel Schambach (Institut für Experimentelle Hämatologie, MHH)
Wissenschaftliche Mitarbeit: Dr. phil. Marcel Mertz, Dr. phil. Sabine Bossert (Institut für Geschichte, Ethik und
Philosophie der Medizin, MHH); Dr. Dirk Hofmann (Institut für Experimentelle Hämatologie, MHH)
Teilprojekt 3 (Recht)
Leitung: Prof. Dr. iur. Susanne Beck (Kriminalwissenschaftliches Institut, LUH)
Wissenschaftliche/Studentische Mitarbeit: Frederike Seitz, Ass. iur., M.A., Maximilian Nussbaum (Kriminalwissenschaftliches Institut, LUH)
Förderung
Bundesministerium für Bildung und Forschung (BMBF)
Laufzeit
Dezember 2016 bis November 2019
Hintergrund
Seit Längerem werden bereits etablierte Verfahren der sog. Genom-Editierung (engl. auch „genome
editing with engineered nucleases“ – GEEN) wie ZFN1 und TALEN2 als vielversprechende Methoden
zur Behandlung und Prävention genetisch bedingter Erkrankungen betrachtet. Denn GenomEditierung erlaubt es, einen spezifischen Abschnitt der DNS „auszuschneiden“; natürliche zellulare
Reparaturmechanismen korrigieren die dann unterbrochenen Abschnitte. Dadurch können bestimmte Teile der DNS „gelöscht“ und die Funktion eines (möglicherweise defekten) Gens verändert werden.
Mit der neuen Entwicklung der kostengünstigen und unkomplizierter einsetzbaren CRISPR-Cas9Methode3 wurden die GEEN-Anwendungsmöglichkeiten weiter vergrößert. Neben Anwendungen an
somatischen Zellen4 zur Therapie genetisch bedingter Erkrankungen an bereits betroffenen Patienten
(somatische GEEN-Anwendung) ist auch die Anwendung an Keimzellen5 oder embryonalen Frühstadien (GEEN-Anwendung in der Keimbahn) möglich. Die Hoffnungen, mit CRISPR-Cas9 neue Behandlungs- und Präventionsmöglichkeiten für genetische Erkrankungen aufzudecken, fallen dementsprechend groß aus.
1
engl. „Zink finger nucleases“.
engl. „transcription activator-like effector nucleases“.
3
engl. „clustered regularly interspaced short palindromic repeats, CRISPR-associated protein 9“.
4
Als somatische Zelle werden „normale“ (Körper-)Zellen bezeichnet, aus denen sich keine Gameten (Geschlechtszellen)
bilden können und deren Veränderung dementsprechend auch keine Auswirkungen auf die Keimbahn beinhaltet, d.h. sich
eine Veränderung nicht den Nachkommen eines Individuums weitergegeben werden kann.
5
Keimzellen oder Geschlechtszellen sind (Körper-)Zellen, die in der geschlechtlichen Fortpflanzung miteinander verschmelzen und dadurch zu einer Rekombination der Gene führen (Eizelle, Spermium). Keimzellen gehören der Keimbahn an, sodass eine Veränderung an die Nachkommen eines Individuums weitergegeben werden kann.
2
Als aber im April 2015 bekannt wurde, dass erstmals CRISPR-Cas9 an (nicht weiter lebensfähigen)
humanen Embryos eingesetzt worden war, wurde eine internationale Debatte über die ethischen,
rechtlichen und sozialen Implikationen von GEEN-Anwendungen in der Keimbahn angefacht. Mehrere Wissenschaftlerinnen und Wissenschaftler haben sich in der Folge für Moratorien bezüglich therapeutischer und präventiver GEEN-Anwendungen in der Keimbahn ausgesprochen; davon ausgenommen sollte lediglich die Grundlagenforschung an Keimzellen und embryonalen Frühstadien sein.
Die genannten Moratorien erstrecken sich aber nicht auf mögliche somatische GEEN-Anwendungen.
Daher sind entsprechende erste klinische Studien mit der CRISPR-Cas9-Methode bereits 2017 zu
erwarten. Doch auch hier sind die forschungsethischen und (forschungs-)rechtlichen Voraussetzungen noch ungeklärt, so bspw. hinsichtlich der Abwägung von Nutzenchancen und Schadensrisiken
oder bei der Frage, wie Studienteilnehmende solcher klinischer Forschung überhaupt informiert einwilligen können. Angesichts der zu erwartenden Studien mit somatischen GEEN-Anwendungen stellt
die Klärung der forschungsethischen und (forschungs-)rechtlichen Voraussetzungen in diesem Bereich eine unmittelbare praktische Herausforderung für die Forschung dar. Deshalb weist die mögliche Steuerung und Regulierung entsprechender klinischer Forschung eine gewisse Dringlichkeit auf.
Aus diesem Grund konzentriert sich das GEENGOV-Verbundprojekt primär auf somatische GEENAnwendungen und fokussiert auf die ethische und rechtliche Forschungs-Governance6 dieser Anwendungen.
Verbundprojektziele
GEENGOV zielt darauf ab, praxisrelevante Empfehlungen für betroffene Akteure aus Wissenschaft,
Politik und Gesellschaft zu entwickeln, und zwar bezogen auf a) die systematische und professionelle Risiko-Nutzen-Abwägung moderner Verfahren der Genom-Editierung (z.B. CRISPR-Cas9) bei somatischen Anwendungen, auf b) die Herausforderungen der informierten Einwilligung von Patienten
und Probanden in klinischen Studien oder „Heilversuchen“7 bei solchen Anwendungen, und c) auf die
bestehenden Regelungen und Institutionen sowie zum Bedarf an staatlicher und nicht staatlicher
Steuerung und Regulierung (Governance) bei diesen Anwendungen insgesamt.
Das GEENGOV-Rahmenprojekt soll hierzu eine Matrix der für die Governance somatischer GEENAnwendungen bedeutsamen ethischen und rechtlichen Aspekte entwickeln. Diese Matrix speist sich
aus den Ergebnissen der drei Teilprojekte von GEENGOV.
Teilprojektziele
Teilprojekt 1 (Ethik/Medizin): Dieses Teilprojekt soll auf Basis von konzeptionell-ethischen und praxisbezogenen Analysen der Herausforderungen für Risiko-Nutzen-Abwägung somatischer Anwendungen von Genom-Editierung ein Instrument zur Risiko-Nutzen-Analyse („RBA-Instrument“) entwickeln und mittels Interviews interdisziplinär ausgewählter Akteure empirisch evaluieren. Das geteste6
„Governance“ umfasst hier im engeren Sinne Forschungsregulierung durch Gesetze und staatliche Behörden und im weiteren Sinne Maßnahmen zur Steuerung und Regulierung durch nicht-staatliche Akteure (Forschungsethikkommissionen, Ethikräte, Richtlinien für die Publikation von Forschungsergebnissen in Fachzeitschriften, Bürgerbeteiligungsverfahren oder
Experten-gesteuerte Leitfäden zur guten Forschungspraxis usw.). Governance-Instrumente zielen darauf ab, die wissenschaftliche Qualität, die Einhaltung ethischer Normen sowie die Sicherstellung sozialer Werte zu verbessern, ohne dabei die
Freiheit der Forschung zu stark einzuschränken.
7
Ein (individueller) Heilversuch beschreibt den Einsatz (noch) nicht ausreichend getesteter und damit u.a. auch nicht zugelassener Arzneimittel an Patientinnen und Patienten, deren Erkrankungen mit den verfügbaren, d.h. zugelassenen Arzneimitteln nicht oder nicht hinreichend behandelt werden können.
te RBA-Instrument soll es ermöglichen, Empfehlungen zur strukturierten Risiko-Nutzen-Abwägung
ausarbeiten zu können.
Teilprojekt 2 (Ethik/Medizin): Dieses Teilprojekt soll Aufklärungsmaterialien für klinische Forschung
und Heilversuchen mit somatischen GEEN-Anwendungen entwickeln, einen möglichen Aufklärungstext im Rahmen von Fokusgruppen mit Laien-Patienten und in Interviews mit Expertenpatienten8 testen und die Aufklärungsmaterialien auf dieser Grundlage optimieren. Wie bei Teilprojekt 1
sollen diese Ergebnisse es erlauben, Empfehlungen zur allgemeinen Gestaltung von Aufklärungsmaterialien für somatische GEEN-Anwendungen zu formulieren.
Teilprojekt 3 (Recht): Das dritte Teilprojekt soll eine konzeptionell-juristische Analyse von existierenden staatlichen Regelungen und Governance-Strukturen („Status Quo“) mit Relevanz für GenomEditierung in Deutschland vornehmen, um insbesondere für die anderen Teilprojekte die rechtlichen
Vorgaben zur informierten Einwilligung detailliert zu eruieren. Das Teilprojekt soll darüber hinaus die
Wechselwirkungen zwischen verschiedenen normativen Regimes (staatlichen und nicht-staatlichen,
so z.B. Gesetzgeber, Ministerien, Ethikkommissionen etc.) analysieren sowie die derzeitige Rechtslage anhand Verfassung und rechtsethischen Kriterien bewerten, ob das existierende staatliche Recht
die Situation bei (somatischen) Anwendungen der Genom-Editierung adäquat erfasst.
8
Expertenpatienten sind Patientenvertreter, die a) selbst unmittelbar bzw. als Angehörige mittelbar von einer Erkrankung
betroffen sind, b) erfahren darin sind, die Patientenperspektive in Diskussionen zu dieser Erkrankung einzubringen und
dabei nicht nur ihre eigene individuelle Position vertreten, sondern auch stellvertretend die Positionen anderer Patienten
abbilden können, und c) über ausgewiesene Kenntnisse im Design und der Durchführung klinischer Forschung verfügen.