palovarotene pvo-1a-201, die klinische phase ii

PALOVAROTENE
1. Was ist Palovarotene?
ANTWORT: Palovarotene ist ein Retinoic Säure-Gamma (RARγ)-Rezeptoragonist und
ist eine Klasse von Verbindungen genannt systemische Retinoide. Diese Verbindungen
haben nachweislich Knochenbildung in einer Vielzahl von Mausmodelle FOP
blockieren. Palovarotene wird als potenzielle Behandlung für FOP untersucht.
2. getestet wurde die Palovarotene bei Tieren?
ANTWORT: Ja, wurde Palovarotene in beiden gesunden Tieren und in Tiermodellen
für FOP getestet. Beim Menschen können die Tests bei gesunden Tieren geholfen, um
zu bestimmen, was einige der möglichen Nebenwirkungen des Palovarotene sein.
Wenn in Mausmodelle FOP getestet, verhindert Palovarotene neue
Knochenwachstum nach Verletzung auf ähnliche Weise Dosis; Das heißt, je höher die
Dosis, die weitere Knochen wird verhindert.
3. Was ist die erwartete Wirkung des Palovarotene auf den Menschen
mit FOP?
ANTWORT: Palovarotene verhindert die Bildung von neuen Knochen in einer
Vielzahl von Mausmodelle FOP, aber ob es tun dasselbe beim Menschen ist nicht
bekannt. Die klinische Phase II-Studie, die Durchführung von Clementia soll die
Wirkung zu beurteilen, wenn überhaupt, diese Palovarotene auf neue Knochenbildung
während und im Anschluss ein Aufflackern bei Patienten mit FOP und in welcher Dosis
haben wird. Darüber hinaus wird dieser klinischen Studie die Nebenwirkungen im
Zusammenhang mit Palovarotene bei Patienten mit FOP bewerten.
4. haben alle Palovarotene Menschen jemals getroffen? Jeder dieser
Patienten mit FOP behaftet waren?
ANTWORT: Acht hundert und zwanzig - fünf Menschen, darunter auch gesunden
Probanden und Patienten mit Emphysem, Palovarotene Stand: Juni 2014 genommen,
aber keine von diesen waren FOP-Patienten.
PVO-1A-201, DIE KLINISCHE PHASE II-STUDIE VON
PALOVAROTENE BEI PATIENTEN MIT FOP
5. Was ist der Zweck der Studie der Phase II-Palovarotene?
ANTWORT: Der Zweck dieser klinischen Studie ist zu untersuchen, ob Palovarotene
eine Auswirkung auf die Knochenneubildung während und im Anschluss ein
Aufflackern bei Patienten mit FOP, in welcher Dosis und welche damit verbundenen
Nebenwirkungen hat.
6. Wer kann die klinische Phase II-Studie teilnehmen?
ANTWORT: Diese klinische Studie wurde entwickelt, um die Auswirkungen von
Palovarotene in FOP Patienten mit der Mutation R206H beobachten und wird bis zu
40 Patienten registrieren. Patienten, die mindestens 6 Jahre alt und sind in der Lage,
vollständige Prüfung und Registrierung innerhalb von 7 Tagen ein Flare-up sich in den
Schultern, Brust, Bauch, Arme, Hüften oder Beine befindet können für die
Registrierung in der klinischen Phase II-Studie angesehen werden. Patienten muß
bereit, die Behandlung mit Prednison pro FOP-Behandlungsrichtlinien
berücksichtigen. noch keine der klinischen Studie Ausschlusskriterien; und müssen alle
Protokoll geplante Besuche während der 3-Monats-Studie teilnehmen können.
Weitere Informationen und Anmeldung-Kriterien der klinischen Prüfung finden Sie
auf www.clinicaltrials.gov und www.orpha.net.
7. Was ist der Teilnehmer, die in der klinischen Phase II-Studie
eingeschrieben sind erforderlich?
ANTWORT: Patienten werden unterzogen, eine vollständige Geschichte und eine
körperliche Untersuchung sowie Labor Einschätzungen zu bestimmen, ob sie die
Registrierungs-Kriterien für die klinische Prüfung erfüllen. Patienten, die die
Registrierungs-Kriterien und sind in der klinischen Studie eingeschrieben werden dann
zufällig zugeteilt erhalten, entweder Palovarotene oder Placebo, die vom Patienten
jeden Morgen nach dem Frühstück für 6 Wochen genommen werden. Diese Patienten
werden weiterhin für eine zusätzliche gefolgt werden 6 Wochen nachdem
Studienmedikation aufgehört hat, so ist die gesamte Beteiligung an der klinischen
Prüfung 12 Wochen.
Gibt es eine Reihe von Untersuchungen, die während der klinischen Prüfung zu
bestimmen, ob Palovarotene haben Auswirkungen auf die Knochenneubildung
während ein Aufflackern, und was sind die Nebenwirkungen. Dazu gehören Röntgen,
CT-Scan und MRI (oder Ultraschall für jedes Thema, das nicht in der Lage, MRI
unterziehen) des Standortes Aufflackern, geduldig, Bewertung von Schmerzen und
Schwellungen Symptome, Patientenbeurteilung der Bewegung am Standort
Aufflackern und Beweglichkeit am Standort Aufflackern. Darüber hinaus ergänzen
Patienten Fragebögen bedeutete, körperlichen Einschränkungen und andere
allgemeine Gesundheitsmaßnahmen zu beurteilen. Schließlich werden die
Nebenwirkungen untersucht werden. In der Regel diese Bewertungen erfolgt bei
Studienbeginn (zum Zeitpunkt der Anmeldung), in Woche 6 (am Ende der Behandlung)
und ab KW 12 (nach 6 Wochen Follow-up).
Weitere Details der klinischen Studie kann auch gefunden
werden www.clinicaltrials.gov und www.orpha.net.
8. Was bedeutet es, nach dem Zufallsprinzip zugewiesen werden, um
eine Placebo-Behandlung in der klinischen Phase II-Studie zu erhalten?
ANTWORT: Patienten, die in der klinischen Phase II-Studie eingeschrieben sind nach
dem Zufallsprinzip zugewiesen werden (einen Prozess ähnlich spiegeln eine Münze)
entweder Palovarotene oder Placebo erhalten. In dieser klinischen Studie haben Sie
eine Chance von 25 % (jeder vierte) empfangen Placebo und eine Chance von 75 %
(drei von vier) Palovarotene zu erhalten.
9. Was ist ein Placebo-Behandlung und warum wird es in der klinischen
Phase II-Studie eingesetzt?
ANTWORT: Plazebo ist ein Produkt mit keine therapeutische Wirkung, das sieht aus
wie die experimentelle Mischung aber nicht und enthält keine Palovarotene. PlaceboBehandlungen sind in der Regel in klinischen Studien erforderlich, um festzustellen, ob
eine experimentelle Substanz keine Behandlung Vorteile bietet und die
Nebenwirkungen zu bestimmen. Mit einer Placebo-Gruppe in einer klinischen Studie
hilft festzustellen, ob die Auswirkungen gesehen von der experimentellen sind
zusammengesetzte, oder sind aufgrund von Patienten im Rahmen einer klinischen
Prüfung sorgfältig überwacht wird, oder durch Zufall sind.
10. können die Teilnehmer in der klinischen Phase II-Studie ihre übliche
Obacht, wie Prednison für ein Aufflackern, andere Medikamente
und/oder Geräte wie Sauerstoff oder CPAP (continuous positive Airway
Pressure) erhalten werden?
ANTWORT: Ja, obwohl die klinischen Prüfplan einige Medikamente wegen möglicher
Wechselwirkungen mit Palovarotene nicht zulässt, ist es zulässig, Prednison,
Sauerstoff und CPAP verwenden. Weitere Details der klinischen Prüfung,
einschließlich akzeptabel Medikamente finden Sie
auf www.clinicaltrials.gov und www.orpha.net. Die klinische Studie Personal werden
auch diese Informationen mit Ihnen diskutieren.
11. Erfahrungen was passiert, wenn ein Patient in der klinischen Phase
II-Studie eingeschrieben Nebenwirkungen der Behandlung?
ANTWORT: Die häufigsten Nebenwirkungen im Zusammenhang mit Palovarotene
zählen Auswirkungen auf Haut und Schleimhäute (z.B. der Innenseite Ihrer Nase und
Mund) einschließlich trockene Haut, trockene Lippen, Juckreiz, Ausschlag, Rötung der
Haut, Schuppung und peeling der Haut, Entzündung der Lippen, trockener Mund und
trockene Augen.
Es gibt andere mögliche Nebenwirkungen im Zusammenhang mit der Klasse von
Medikamenten Palovarotene ist ein Teil des – genannt Retinoide, und diese werden in
der Einverständniserklärung-Prozess beschrieben, wenn für die Registrierung in der
klinischen Prüfung in Erwägung gezogen. Gibt es Gelegenheit, diese mögliche
Gesundheitsrisiken mit dem klinischen Studie Personal zu diskutieren.
Wenn ein Patient während der klinischen Prüfung eine Nebenwirkung auftritt, werden
er/Sie sorgfältig vom Arzt klinische Website ausgewertet und angemessen behandelt
werden. Darüber hinaus können Patienten die Teilnahme an der klinischen Prüfung
jederzeit beenden.
12. wo wird der klinischen Phase II-Studie durchgeführt?
ANTWORT: Die klinische Prüfung wird an vier Standorten durchgeführt, wie unten
aufgeführt. Es werden klinische Studie Personal an jedem klinischen Standort über
FOP kompetent und gut ausgebildeten auf die klinische Studie-Protokoll. WebsiteBereitschaft-Details finden Sie auf www.clinicaltrials.gov und www.orpha.net.
• Universität von Pennsylvania – klinische Studie Ärzte: Dr. Robert Pignolo und Dr. Fred
•
•
•
Kaplan
Universität von Kalifornien, San Francisco – klinische Studie Arzt: Dr. Ed Hsiao
Hôpital Necker-Enfants Malades, Paris Frankreich – klinische Studie Arzt: Dr. Genevieve
Baujat
Royal National Orthopaedic Hospital, London England – klinische Studie Arzt: Dr.
Richard Keen
13. wird ein Patient, der nicht in den USA lebt, Großbritannien oder
Frankreich an dieser klinischen Studie registrieren?
ANTWORT: Ja, können Patienten, die außerhalb der USA, Großbritannien oder
Frankreich Leben für die Einschreibung in der Studie betrachtet werden. Jedes Thema
Teilnahme interessiert sollte Studie Personalkontakt wie
beschriebenwww.clinicaltrials.gov (NCT02190747)
und www.orpha.net (ORPHA419970) oder rufen Sie eine der teilnehmenden Websites
direkt.
14. bereitstellen wird Clementia, Finanzierung für Transport und
Unterbringung Teilnehmern in der klinischen Phase II-Studie, die zu
weit um auf der Klinik-Website lenken Leben?
ANTWORT: Ja, werden alle angemessene Kosten im Zusammenhang mit der
Teilnahme an dieser Studie gedeckt, einschließlich Reisekosten und Unterkunft für die
Patienten und Betreuer.
15. Wenn dieser klinischen Phase II-Studie erfolgreich ist, wird es zu
Marktzulassung führen?
ANTWORT: Diese klinischen Phase II-Studie untersucht, ob Palovarotene auf neue
Knochenbildung während ein Aufflackern bei Patienten mit FOP und in welcher Dosis
auswirken wird. Es wird auch die Nebenwirkungen von Palovarotene bei Patienten mit
FOP bewerten. Zusätzliche Studien erforderlich, bevor eine Regulierungsbehörde wie
die US-Food und Drug Administration und der Europäischen Arzneimittelbehörde der
EU werden den Zulassungsantrag für die Palovarotene als Behandlung für FOP
überprüfen.
16. Was ist der Zeitrahmen für die Marktzulassung von Palovarotene?
ANTWORT: Der Zeitrahmen für die Marktzulassung ist noch nicht bekannt.
17. Was passiert mit Patienten nach ihrer Teilnahme an der klinischen
Phase II-Studie abgeschlossen ist?
ANTWORT: Clementia führt eine offene-Erweiterung für alle Patienten, die die 12wöchigen doppelblinden klinische Studie abgeschlossen ist.
Offene bedeutet, ein Patient in dieser Erweiterung klinischen Studie eingeschrieben,
der eine förderfähige Aufflackern Erfahrungen mit Palovarotene behandelt werden
würde, ob, dass Patienten in der ersten Studie Placebo oder Palovarotene empfangen.
Details zu dieser Studie werden bei gebucht. www.clinicaltrials.gov (NCT02279095)
und am www.orpha.net(ORPHA442910).