Wichtige sicherheitsrelevante Informationen für Patienten/Eltern zur

Patienten/Eltern
aHUS
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Wichtige
sicherheitsrelevante
Informationen für
Patienten/Eltern
zur Behandlung mit
Soliris® bei aHUS
Diese Informationsbroschüre zur Anwendung von Soliris® wurde als Teil der
Zulassungsauflagen erstellt. Im Rahmen des Risikomanagement-Plans wurden über die Routinemaßnahmen hinaus zusätzliche risikominimierende
Maßnahmen mit der Zulassung beauflagt, um das Risiko des Auftretens von
schwerwiegenden Nebenwirkungen zu reduzieren und das Nutzen-RisikoVerhältnis zu erhöhen.
Diese Informationsbroschüre ist damit verpflichtender Teil der Zulassung um
sicherzustellen, dass Patienten die besonderen Sicherheitsanforderungen
kennen und berücksichtigen.
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Einleitung
Dieses Informationsmaterial ist für erwachsene und jugendliche Patienten, die an atypischem
Hämolytisch-Urämischem Syndrom (aHUS) leiden, und für Eltern von Kindern und Jugendlichen
mit aHUS. Es informiert Sie über die Anwendung von Soliris® und über wichtige Informationen
zur Arzneimittelsicherheit, die Sie kennen sollten. Zusätzlich gibt es noch eine Informations­
broschüre speziell für Eltern von kleinen Kindern, die Sie über Ihren Ihr Arzt erhalten können.
Was ist Soliris®?
Soliris® ist ein Arzneimittel zur Behandlung von Patienten mit aHUS. Es gehört zu einer Gruppe
von Arzneimitteln, die als humanisierte monoklonale Antikörper bezeichnet werden. Antikörper
binden im Blutsystem an bestimmte Eiweiße (Proteine) und hemmen diese. Humanisiert beschreibt, dass dieser Antikörper so entwickelt wurde, dass er menschlichen Antikörpern so ähnlich wie möglich ist. Monoklonal bedeutet, dass alle Antikörper dieses Medikamentes von einer
einzigen Zelle abstammen und alle gleich sind.
aHUS ist eine Krankheit, bei der ein bestimmter Teil des natürlichen Immunsystems, genannt
das Komplementsystem, überaktiv ist. Ursache ist in der Regel ein genetischer Defekt in der normalen Regulation des Komplementsystems. Das Komplementsystem ist immer eingeschaltet und
wenn es überaktiv ist kann es körpereigene Gewebe und Organe schädigen. Dies führt zu einer
Schädigung kleiner Blutgefäße und Bildung von Blutgerinnseln, die dann die Durchblutung von
Geweben und Organen behindern. Dieses Phänomen wird als Thrombotische Mikroangiopathie
(TMA) bezeichnet. Die TMA kann bei aHUS-Patienten Schäden an verschiedensten Organen,
z. B. den Nieren, dem Gehirn oder dem Herzen verursachen.
Soliris® wirkt, indem es an eine Komponente des Komplementsystems bindet und diese blockiert.
So verhindert/reduziert Soliris® die Schädigung kleiner Blutgefäße mit Bildung von Blutgerinnseln und damit Organschäden bei aHUS.
Weil aHUS eine chronische Erkrankung ist, ist die Behandlung mit Soliris® als Langzeitbehandlung vorgesehen.
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Wichtige Informationen zur Arzneimittelsicherheit
Soliris® blockiert einen Teil des Immunsystems. Daher erhöht die Behandlung mit Soliris® das
Risiko schwerer Infektionen oder einer „Blutvergiftung“ (Sepsis), insbesondere durch Meningokokken (Neisseria meningitidis).
Diese Erkrankungen erfordern umgehende ärztliche Behandlung, da sie schnell lebensgefährlich
oder gar tödlich verlaufen oder zu bleibenden Schäden führen können. (1)
Die gute Kenntnis der Vorsichtsmaßnahmen ist daher besonders wichtig, um das Infektionsrisiko
zu minimieren und zu wissen, was zu tun ist, wenn Sie eine Infektion vermuten (s. unten).
Als Vorsichtsmaßnahme müssen Sie / Ihr Kind mindestens 2 Wochen vor Beginn der Behandlung mit Soliris® gegen Meningokokkeninfektionen geimpft werden. Wenn Ihre Behandlung/die Behandlung Ihres Kindes mit Soliris® eher als 2 Wochen nach der Impfung beginnt, müssen Sie bis 2 Wochen nach der Impfung vorbeugend Antibiotika einnehmen, um
das Risiko einer Infektion mit Neisseria menigitidis (Meningokokken) zu verringern.
Falls Ihr Kind zu jung ist für eine Impfung oder bei Ihnen / Ihrem Kind eine Impfung kontraindiziert / nicht möglich ist, werden die gesamte Behandlungszeit über Antibiotika gegeben.
Kinder und Jugendliche unter 18 Jahren müssen zusätzlich mindestens 2 Wochen vor der ersten
Soliris®-Infusion nach den nationalen Impfrichtlinien entsprechend ihrer Altersgruppe gegen Infektionen durch Haemophilus influenzae und Pneumokokken geimpft werden. (2)
Auf welche Symptome sollte ich während der Behandlung besonders
achten?
Eine Impfung verringert zwar das Risiko einer Meningokokken-Infektion, jedoch schließt sie diese
nicht völlig aus.
Sie sollten daher auf mögliche Anzeichen und Symptome einer solchen Infektion bei sich / Ihrem Kind achten und Ihren Arzt unverzüglich informieren, wenn eines der folgenden Symptome
auftritt:
• Kopfschmerzen mit Übelkeit und/oder Erbrechen
• Kopfschmerzen mit steifem Nacken oder Rücken
•Fieber
•Hautausschlag
•Verwirrtheit
• Starke Muskelschmerzen kombiniert mit grippeartigen Symptomen
•Lichtempfindlichkeit
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Falls Sie Ihren Arzt nicht erreichen können, begeben Sie sich in die Unfall- und Notaufnahme
des nächsten Krankenhauses und zeigen dort Ihre Patientenkarte. Alternativ verständigen Sie
einen Notarzt.
Besonderheiten bei Säuglingen und Kleinkindern:
Für Eltern/ gesetzliche Vertreter: Da die typischen Symptome wie Kopfschmerzen, Fieber
und Nackensteifigkeit bei kleinen Kindern möglicherweise schwer zu erkennen sind,
achten Sie bitte auch auf andere Anzeichen wie z. B. auffällige Schläfrigkeit, Reizbarkeit,
Erbrechen und Trinkschwäche / Nahrungsverweigerung, die Hinweise auf eine Infektion
sein können. (1,3,4)
Welche Aspekte müssen vor Therapiebeginn beachtet werden?
Vor Beginn Ihrer Behandlung wird Ihr Arzt mit Ihnen besprechen, wie wichtig es ist,
•dass Sie gegen Meningokokken (Neisseria meningitidis, Erreger z. B. einer Meningitis)
geimpft werden und/oder zur Verringerung des Infektionsrisikos durch diese Bakterien
Antibiotika einnehmen,
•dass Sie die mit einer Infektion einhergehenden Symptome kennen und wissen, was Sie
im Krankheitsfall tun müssen,
•dass Ihr Kind entsprechend den nationalen Impfempfehlungen für die verschiedenen
Altersgruppen mindestens 2 Wochen vor Beginn der Behandlung mit Soliris® gegen
Haemophilus influenzae und Pneumokokken geimpft wird (2)
•dass Sie nach einem etwaigen Abbruch der Soliris®-Behandlung von Ihrem Arzt sorgfältig
überwacht werden.
Ihr Arzt wird daher sicherstellen, dass Sie / Ihr Kind mindestens zwei Wochen vor Ihrer /
seiner ersten Soliris®-Infusion gegen Meningokokken geimpft werden. Wenn Ihre Behandlung / die Behandlung Ihres Kindes mit Soliris® eher als 2 Wochen nach der Impfung
beginnt, müssen Sie / Ihr Kind bis 2 Wochen nach der Impfung vorbeugend Antibiotika
einnehmen, um das Risiko einer Infektion mit Neisseria menigitidis zu verringern.
Darüber hinaus wird man Sie / Ihr Kind während des gesamten Verlaufs der Behandlung sorgfältig
hinsichtlich des Auftretens von Meningokokken- oder anderen Infektionen beobachten.
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Wie wird meine Soliris®-Behandlung eingeleitet?
Soliris® muss durch einen Arzt verschrieben werden. Wenn Sie die Behandlung mit Soliris® beginnen, wird Ihr Arzt Ihnen eine Informationsmappe mit folgenden Unterlagen geben:
• Patientenkarte: Es ist äußerst wichtig, dass bestimmte Infektionen, die bei Patienten
unter Soliris®-Therapie auftreten können, schnell erkannt und behandelt werden. Aus
diesem Grund wird Ihnen eine Patientenkarte ausgehändigt, die spezifische Anzeichen für
solche Infektionen aufführt, auf die Sie achten sollten. Sie sollten die Patientenkarte stets
mit sich führen und den behandelnden Ärzten sowie jedem medizinischen Fachpersonal
zeigen.
• Informationsbroschüre für Patienten / Eltern zur Behandlung mit Soliris® bei aHUS
• Informationsbroschüre für Eltern / gesetzliche Vertreter von Säuglingen und Kindern zur
Behandlung mit Soliris® bei aHUS
•Ihr Arzt wird Ihnen auch die Aufnahme in das aHUS-Register vorschlagen und mit Ihnen
besprechen.
Wie wird Soliris® angewendet?
Soliris® wird intravenös infundiert (Verabreichung einer Lösung in eine Vene). Die Infusion dauert
25–45 Minuten bei Erwachsenen und 1–4 Stunden bei Kindern. Sie muss von einem Arzt oder
anderem medizinischen Fachpersonal vorbereitet und verabreicht werden.
Wie andere intravenös verabreichte Arzneimittel kann Soliris® sofortige oder verzögerte Reaktionen hervorrufen. In diesem Fall wenden Sie sich bitte an Ihren Arzt.
Nach jeder Infusion werden Sie für ca. eine Stunde weiter beobachtet werden, da das Risiko
einer Infusionsreaktion (einschließlich allergischer Reaktion) besteht. Bitte halten Sie sich an die
Anweisungen Ihres Arztes.
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Wie wird Soliris® dosiert?
Erwachsene:
In den ersten 4 Wochen der Soliris®-Behandlung (Induktionsphase) erhalten Sie einmal pro Woche eine intravenöse Infusion mit 900 mg Soliris® (entspricht 3 Durchstechflaschen), die über
25–45 Minuten infundiert wird.
In der anschließenden Erhaltungsphase erhalten Sie in Woche 5 eine intravenöse Infusion mit
1200 mg Soliris® (entspricht 4 Durchstechflaschen) und dann alle 2 Wochen weitere Infusionen
mit 1200 mg Soliris®, die über 25–45 Minuten infundiert werden.
Kinder und Jugendliche:
Körpergewicht des Patienten
Induktionsphase
Erhaltungsphase
≥ 40 kg
900 mg wöchentlich x 4
1200 mg in Woche 5; dann 1200 mg alle 2 Wochen
30 – < 40 kg
600 mg wöchentlich x 2
900 mg in Woche 3; dann 900 mg alle 2 Wochen
20 – < 30 kg
600 mg wöchentlich x 2
600 mg in Woche 3; dann 600 mg alle 2 Wochen
10 – < 20 kg
600 mg wöchentlich x 1
300 mg in Woche 2; dann 300 mg alle 2 Wochen
5 – < 10 kg
300 mg wöchentlich x 1
300 mg in Woche 2; dann 300 mg alle 3 Wochen
Kinder und Jugendliche mit aHUS mit einem Körpergewicht von 40 kg oder darüber werden mit
der entsprechenden Dosis für Erwachsene behandelt.
Kinder und Jugendliche mit aHUS und mit einem Körpergewicht unter 40 kg benötigen in Abhängigkeit vom Körpergewicht eine geringere Dosierung, die Ihr Arzt entsprechend berechnen wird.
Es ist sehr wichtig, dass Sie eine geplante Behandlung nicht verschieben oder sogar ausfallen
lassen. Nur so kann Ihre Erkrankung (aHUS) verlässlich behandelt werden und die volle Wirksamkeit erreicht werden.
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Wie lange wird meine Behandlung mit Soliris® dauern?
aHUS ist eine chronische Erkrankung. Daher ist eine Behandlung mit Soliris® als Dauer­therapie
vorgesehen.
Patienten, die eine Soliris®-Behandlung beginnen, sollten die Behandlung auch dann fortsetzen,
wenn sich ihr Gesundheitszustand bereits gebessert hat.
Eine Unterbrechung oder eine Beendigung der Soliris®-Behandlung kann bald nach Beendigung
zum erneuten und heftigeren Auftreten der Krankheitssymptome führen.
Bei einigen Patienten, welche die Behandlung mit Soliris® unterbrochen haben, zeigten sich Anzeichen und Symptome des aHUS.
Beenden Sie Ihre Behandlung mit Soliris® nicht ohne medizinische Betreuung.
Falls Sie die Behandlung des aHUS mit Soliris® beenden wollen, sollten Sie vorher mit
Ihrem Arzt die möglichen Nebenwirkungen und Risiken eines solchen Schritts besprechen.
Zu diesen Risiken gehört u. a. eine erneut beginnende Schädigung kleiner Blutgefäße und
Bildung von Blutgerinnseln. In der Folge kann dies führen zu:
• Verringerung des Harnflusses (Nierenfunktionsstörung)
• Verwirrtheit oder Unaufmerksamkeit
•Veränderung folgender Laborparameter: deutliche Abnahme der Anzahl der Blutplättchen, da sie bei der Bildung von Blutgerinnseln verbraucht werden; deutliche
Zunahme der Zerstörung der roten Blutkörperchen; Erhöhung des Serum-Kreatininspiegels (Nierenfunktionsstörung)
• Brustschmerzen bzw. Angina pectoris
•Kurzatmigkeit
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Welche weiteren Aspekte sind während der Soliris®-Therapie zu
­bedenken?
Infektionsrisiko
Aufgrund seines Wirkmechanismus sollte Soliris® bei Patienten mit aktiven systemischen Infektionen mit Vorsicht verabreicht werden.
Allergische Reaktionen
Soliris® enthält ein Protein (Eiweiß). Proteine können bei manchen Menschen allergische Reaktionen hervorrufen. Sollten Sie irgendwelche Anzeichen oder Symptome nach der Gabe von Soliris®
entwickeln, kontaktieren Sie Ihren Arzt.
Andere Medikamente
Bitte informieren Sie Ihren Arzt über alle Medikamente, die Sie nehmen. Die Dosierung dieser
Medikamente sollte ohne vorherige Rücksprache mit Ihrem Arzt nicht verändert werden.
Schwangerschaft
Eine Behandlung mit Soliris® während der Schwangerschaft wird nicht empfohlen. Informieren Sie vor Beginn der Behandlung mit Soliris® Ihren Arzt, wenn Sie schwanger sind oder eine
Schwangerschaft planen. Frauen im gebärfähigen Alter sollten während der Behandlung und bis
zu 5 Monate nach der Behandlung eine zuverlässige Verhütungsmethode anwenden.
Stillzeit
Soliris® kann mit der Muttermilch auf das Baby übergehen. Aus diesem Grunde sollten Sie während der Behandlung mit Soliris® und bis zu 5 Monate danach nicht stillen.
Ältere Patienten
Es gibt keine speziellen Vorsichtsmaßnahmen für die Behandlung von Patienten über 65 Jahre.
Nebenwirkungen
Im Allgemeinen ist Soliris® gut verträglich. Die häufigsten Nebenwirkungen sind Kopfschmerzen
und Verringerung der Zahl weißer Blutkörperchen (Leukopenie). Die schwerwiegendste Nebenwirkung ist die Meningokokken-Infektion. Kopfschmerzen traten gewöhnlich während der ersten
Infusionen von Soliris® auf.
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Glossar
Atypisches Hämolytisch-Urämisches Syndrom
(aHUS)
Seltene Erkrankung, die durch chronische unkontrollierte Aktivierung des Komplementsystems verursacht wird. Dies führt zur Schädigung kleiner Blutgefäße und Bildung von Blutgerinnseln im ganzen Körper. Dieses Phänomen
wird als thrombotische Mikroangiopathie (TMA)
bezeichnet. Die TMA kann bei aHUS-Patienten
Schäden an verschiedensten Organen, z. B.
den Nieren, dem Gehirn oder dem Herzen verursachen.
Blutgerinnsel, Blutplättchen (Thrombozyten)
Wenn sich viele Blutplättchen (Thrombozyten)
zusammenklumpen, bilden sie ein Blutgerinnsel. Diese Gerinnsel können je nach Art, ihrer
Größe und ihrer Lage den Blutfluss in den Venen
und Arterien blockieren (siehe „Thrombose“).
Hämolyse
Die Zerstörung roter Blutkörperchen, die im
Fall des aHUS durch das Komplementsystem
hervorgerufen wird.
Komplement, Komplementsystem
Teil des Immunsystems, das Bakterien und
andere Fremdkörper zerstört. Bei aHUS ist es
chronisch überschießend aktiviert und verantwortlich für Schädigungen von Gewebe und
kleinen Blutgefäßen und Bildung von Blutgerinnseln im ganzen Körper.
Meningokokkeninfektion
Infektion durch Neisseria-meningitidis-Bakterien (Meningokokken), die zu Hirnhautentzündung (Meningitis) und „Blutvergiftung“ (Sepsis) führt.
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Rote Blutkörperchen (Erythrozyten)
Blutzellen, die mithilfe des Hämoglobin in der
Lage sind Sauerstoff zu transportieren. Bei
aHUS können sie zerstört werden, wenn sich
die Erythrozyten durch die geschädigten und
durch Gerinnsel verstopften Blutgefäße hindurchzwängen.
Thrombose (thromboembolische Ereignisse)
Die Bildung bzw. Entwicklung eines Blutgerinnsels, das in der Lage ist, den Blutfluss durch
ein Blutgefäß zu blockieren.
Bei aHUS bilden sie sich vor allem in den kleinen Blutgefäßen, z. B. in Gehirn, Nieren, Herz
und anderen Organen.
Thrombotische Mikroangiopathie (TMA)
Schädigung kleiner Blutgefäße und Bildung
von Blutgerinnseln in den kleinen Gefäßen.
TMA entsteht durch chronisch überschießende
Aktivierung des Komplementsystems und verursacht dadurch Organschäden.
Referenzen:
1.Robert Koch-Institut: Meningokokken-Erkrankungen - RKI-Ratgeber für Ärzte.
http://www.rki.de/DE/Content/Infekt/EpidBull/Merkblaetter/Ratgeber_Meningokokken.html
(aufgerufen am 02.05.2017)
2.Robert Koch-Institut: Empfehlungen der Ständigen Impfkommission.
http://www.rki.de/DE/Content/Kommissionen/STIKO/Empfehlungen/Impfempfehlungen_node.html
(aufgerufen am 02.05.2017)
3.Meningitis symptoms in babies. Meningitis Research Foundation website.
http://www.meningitis.org/symptoms/babies
(aufgerufen am 02.05.2017)
4.Meningitis symptoms. Meningitis Research Foundation
http://www.meningitis.org/symptoms
(aufgerufen am 02.05.2017)
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Wo erhalte ich weitere Informationen?
Für weitere Informationen zu aHUS und Soliris®:
SOLIRIS® (Eculizumab) Packungsbeilage. Alexion Europe SAS.
[email protected]
+49 (0) 30 22 95 73 72
Wenn Sie Nebenwirkungen bemerken, wenden Sie sich an Ihren Arzt
oder Apotheker. Sie können Nebenwirkungen auch direkt dem Paul-Ehrlich-Institut, Paul-Ehrlich-Straße 51–59, 63225 Langen, www.pei.de
anzeigen. Indem Sie Nebenwirkungen melden, können Sie dazu beitragen, dass mehr Informationen über die Sicherheit dieses Arzneimittels
zur Verfügung gestellt werden.
Stand der Information:
8. September 2017
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