Myozyme, INN-alglucosidase alfa

EMA/31154/2011
EMEA/H/C/000636
Zusammenfassung des EPAR für die Öffentlichkeit
Myozyme
Alglucosidase alfa
Das vorliegende Dokument ist eine Zusammenfassung des Europäischen Öffentlichen
Beurteilungsberichts (EPAR) für Myozyme, in dem erläutert wird, wie der Ausschuss für
Humanarzneimittel (CHMP) das Arzneimittel beurteilt hat, um zu seinem befürwortenden Gutachten zur
Erteilung der Genehmigung für das Inverkehrbringen und seinen Empfehlungen zu den
Anwendungsbedingungen für Myozyme zu gelangen.
Was ist Myozyme?
Myozyme ist ein Pulver zur Herstellung einer Infusionslösung (Tropfinfusion in eine Vene). Es enthält
den Wirkstoff Alglucosidase alfa.
Wofür wird Myozyme angewendet?
Myozyme wird zur Behandlung von Patienten mit Morbus Pompe, einer seltenen Erbkrankheit,
angewendet. Patienten, die an Morbus Pompe leiden, haben zu wenig von einem Enzym namens
Alpha-Glucosidase. Normalerweise baut dieses Enzym als Glykogen gespeicherten Zucker in Glukose
ab, die von den Körperzellen als Energie verwendet werden kann. Ist das Enzym nicht vorhanden,
reichert sich Glykogen in bestimmten Geweben an, insbesondere in den Muskeln, einschließlich Herz
und Zwerchfell (der Hauptatemmuskel unter der Lunge). Die fortschreitende Anreicherung von
Glykogen führt zu vielfältigen Symptomen, einschließlich Herzvergrößerung, Atembeschwerden und
Muskelschwäche. Die Krankheit kann bei Geburt (infantile Verlaufsform) aber auch später (späte
Verlaufsform) auftreten.
Da es nur wenige Patienten mit Morbus Pompe gibt, gilt die Krankheit als selten, und Myozyme wurde
am 14. Februar 2001 als Arzneimittel für seltene Leiden („Orphan-Arzneimittel“) ausgewiesen.
Das Arzneimittel ist nur auf ärztliche Verschreibung erhältlich.
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Wie wird Myozyme angewendet?
Die Behandlung mit Myozyme sollte von einem Arzt überwacht werden, der Erfahrung in der
Behandlung von Patienten mit Morbus Pompe oder anderen Erbkrankheiten dieses Typs hat.
Myozyme wird als Infusion mit 20 mg pro Kilogramm Körpergewicht einmal alle zwei Wochen
verabreicht. Die Infusion sollte langsam eingeleitet und dann schrittweise beschleunigt werden,
solange keine Anzeichen von Nebenwirkungen durch die Infusion auftreten.
Wie wirkt Myozyme?
Myozyme ist eine Enzymersatztherapie, die Patienten mit dem Enzym versorgt, an dem es ihnen
mangelt, in diesem Fall Alpha-Glucosidase. Der Wirkstoff in Myozyme, Alglucosidase alfa, ist eine Kopie
der menschlichen Alpha-Glucosidase, das nach einer Methode hergestellt wird, die als „rekombinante
DNA-Technologie“ bezeichnet wird: Das Enzym wird von einer Zelle produziert, in die ein Gen (DNA)
eingebracht wurde, das sie zur Bildung des Enzyms befähigt. Das Ersatzenzym unterstützt den Abbau
von Glykogen und unterbindet seine abnormale Anreicherung in den Zellen.
Wie wurde Myozyme untersucht?
Myozyme wurde in zwei Hauptstudien mit insgesamt 39 Säuglingen und Kindern im Alter von bis zu
dreieinhalb Jahren untersucht, die an Morbus Pompe mit infantiler Verlaufsform litten. Diese Patienten
wurden mit an Morbus Pompe leidenden Säuglingen und Kleinkindern einer „historischen
Vergleichsgruppe“ verglichen, die keine Behandlung erhalten hatten und nicht an den Studien beteiligt
waren. Die Hauptindikatoren für die Wirksamkeit waren die Anzahl der Patienten, die überlebten, sowie
die Anzahl der Patienten, die keine Beatmungshilfe benötigten.
Darüber hinaus wurde Myozyme mit Placebo (einer Scheinbehandlung) in einer Hauptstudie an
90 Patienten verglichen, die an Morbus Pompe mit später Verlaufsform litten. Die Hauptindikatoren für
die Wirksamkeit waren die Verbesserung bei der Entfernung, die die Patienten in sechs Minuten gehen
konnten, sowie die Verbesserung ihrer „forcierten Vitalkapazität“ (ein Wert, der anzeigt, wie gut ihre
Lungen arbeiten). Die Studie dauerte bis zu 18 Monate.
Welchen Nutzen hat Myozyme in diesen Studien gezeigt?
In der ersten Hauptstudie an Säuglingen im Alter von unter sechs Monaten waren alle 18 mit Myozyme
behandelten Patienten mit 18 Monaten noch am Leben und 15 von ihnen benötigten keine
Beatmungshilfe. Von den 42 Patienten der historischen Vergleichsgruppe war hingegen nur ein Patient
mit 18 Monaten noch am Leben. Die Ergebnisse wurden in der anderen Studie bestätigt, an der Kinder
im Alter von sechs Monaten bis dreieinhalb Jahren beteiligt waren.
Bei der späten Verlaufsform der Krankheit war Myozyme im Verlauf der Studie sowohl hinsichtlich der
Verbesserung der Entfernung, die die Patienten gehen konnten, als auch hinsichtlich der Verbesserung
ihrer Lungenfunktion wirksamer als Placebo.
Welches Risiko ist mit Myozyme verbunden?
Während der Studien bei Patienten mit Morbus Pompe mit infantiler Verlaufsform waren die häufigsten
Nebenwirkungen von Myozyme (beobachtet bei mehr als 1 von 10 Patienten) Tachykardie (Herzrasen),
Rötungen, Husten, Tachypnoea (Kurzatmigkeit), Erbrechen, Urtikaria (Nesselausschlag),
Hautausschlag, Pyrexie (Fieber) und verringerte Sauerstoffsättigung (geringe Sauerstoffkonzentration
im Blut). In der Studie zur späten Verlaufsform traten bei Patienten viele der gleichen Nebenwirkungen
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auf, doch wurden diese seltener beobachtet als in den Studien zur infantilen Verlaufsform. Nahezu alle
der bei Myozyme beobachteten Nebenwirkungen traten während oder unmittelbar nach der Infusion
auf und waren leicht oder mittelschwer. Die vollständige Auflistung der im Zusammenhang mit
Myozyme berichteten Nebenwirkungen ist der Packungsbeilage zu entnehmen.
Patienten, denen Myozyme verabreicht wird, können Antikörper entwickeln (Proteine, die als Reaktion
auf Myozyme produziert werden). Die Wirkung dieser Antikörper auf die Sicherheit und Wirksamkeit
von Myozyme ist noch nicht eindeutig geklärt.
Myozyme darf nicht bei Personen angewendet werden, bei denen eine lebensbedrohliche
anaphylaktische (schwerwiegende allergische) Reaktion auf Alglucosidase alfa oder einen der sonstigen
Bestandteile auftrat, die durch Verabreichung des Arzneimittels bei langsamerer
Infusionsgeschwindigkeit und niedrigerer Dosierung nicht behandelt werden konnte.
Warum wurde Myozyme zugelassen?
Der CHMP gelangte zu dem Schluss, dass die Vorteile von Myozyme gegenüber den Risiken
überwiegen, und empfahl, die Genehmigung für das Inverkehrbringen zu erteilen.
Welche Maßnahmen werden zur Gewährleistung der sicheren Anwendung
von Myozyme ergriffen?
Der Hersteller von Myozyme wird einen Plan erstellen, um zu gewährleisten, dass Myozyme sicher
angewendet wird, indem hauptsächlich überwacht wird, wie Patienten, die Myozyme erhalten,
Antikörper entwickeln, und indem ein für alle Morbus Pompe-Patienten zugängliches Register
eingeführt und sichergestellt wird, dass die Ärzte über eventuelle Reaktionen der Patienten auf die
Infusion Bescheid wissen.
Weitere Informationen über Myozyme
Am 29. März 2006 erteilte die Europäische Kommission dem Unternehmen Genzyme Europe B.V. eine
Genehmigung für das Inverkehrbringen von Myozyme in der gesamten Europäischen Union. Die
Genehmigung für das Inverkehrbringen gilt ohne zeitliche Begrenzung.
Den vollständigen Wortlaut des EPAR für Myozyme finden Sie auf der Website der Agentur
unter ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European Public Assessment Reports. Wenn Sie
weitere Informationen zur Behandlung mit Myozyme benötigen, lesen Sie bitte die Packungsbeilage
(ebenfalls Teil des EPAR) oder wenden Sie sich an Ihren Arzt oder Apotheker.
Die Zusammenfassung des Gutachtens des Ausschusses für Arzneimittel für seltene Leiden zu
Myozyme finden Sie auf der Website der Agentur unter ema.europa.eu/Find medicine/Human
medicines/Rare disease designations.
Diese Zusammenfassung wurde zuletzt im 01-2014 aktualisiert.
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