Protocol of clinical study

Studienprotokoll
Titel
Eine offene Phase II-Studie zur Evaluation der Biomarker und zur Beurteilung der Sicherheit und
Verträglichkeit von ABR-215757 (Paquinimod) bei Patienten mit systemischer Sklerose (SSc)
Einschlusskriterien
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Alter ≥ 18 Jahre zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einverständniserklärung
Klinische Diagnose von SSc, entsprechend den ACR-Kriterien
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Vorhandensein von SSc-bedingten Hautläsionen auf einem oder beiden Unterarmen
mRSS ≥16 bei Studienbeginn
ANA-positiv
Negativer Urin-Schwangerschaftstest
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Empfängnisverhütung
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Ausschlusskriterien
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Andauernde schwere SSc-Manifestationen wie z.B. pulmonale arterielle Hypertonie (PAH) mit
Dyspnoe NYHA III oder SRC.
Vitalkapazität <60% (gemessen innerhalb von 6 Monaten vor der ersten Dosis der
Studienmedikation)
GFR <30% des Normalwertes (gemessen innerhalb von 6 Monaten vor der ersten Dosis der
Studienmedikation)
Behandlung mit Rituximab innerhalb von 12 Monaten vor der ersten Dosis der Studienmedikation
Behandlung mit anderen biologischen Wirkstoffen, Mycophenolatmofetil (MMF) oder
Cyclophosphamid innerhalb von 6 Monaten vor der ersten Dosis der Studienmedikation
Behandlung mit Methotrexat, Azathioprin oder anderen Immunsuppressiva innerhalb von 3
Monaten vor der ersten Dosis der Studienmedikation
Vorausgegangener Myokardinfarkt oder aktuelle unkontrollierte Angina, schwere unkontrollierte
ventrikuläre Arrhythmien, symptomatische Herzinsuffizienz, instabile Angina pectoris oder
elektrokardiographische Anzeichen für eine akute Ischämie
Zusätzliche Risikofaktoren für Torsade de pointes (z.B. Herzinsuffizienz, Hypokaliämie, bekannte
Fälle des Long-QT-Syndroms in der Familie)
Begleitmedikation, die das QT-Intervall verlängert
Ischämische ZNS-Erkrankung
Orphanet Database. Clinical trial 2012.
http://www.orpha.net/data/eth/DE/ID91442DE.pdf
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Aktuelle Malignität. Mit Ausnahme von einem basalem Haut- oder Plattenepithelkarzinom oder in
situ-Gebärmutterhalskrebs, welches entfernt worden ist, ist eine krebsfreie Periode von 5 Jahren
erforderlich.
Aktuelle schwere Infektion
HIV-positiv
Aktive oder latente Hepatitis-Infektion
Behandlung mit Endothelinrezeptor-Antagonisten innerhalb von 6 Wochen vor der ersten Dosis
der Studienmedikation
Drogenmissbrauch
Große Operation innerhalb von 3 Wochen vor Studieneintritt
Hypersensibilität gegenüber ABR-215757 oder Arzneiträgern
Schwangerschaft oder Stillzeit
Gleichzeitige Teilnahme oder Teilnahme an einer Studie innerhalb von 4 Monaten oder 5
Halbwertszeiten (je nachdem welcher Zeitraum länger ist) vor Studienbeginn mit experimentellen
Medikamenten oder anderen experimentellen Therapien
Andere signifikante Erkrankungen, die die Ergebnisse der Studie verfälschen oder den Patienten
gefährden könnten
Behandlung mit oralen oder intravenösen Steroiden oder Immunsuppressiva (nicht für die
Behandlung von SSc) während der Dauer der Studie, welche die Studienergebnisse beeinflussen
könnten
Impfung innerhalb von 4 Wochen vor der ersten Dosis der Studienmedikation. Prüfsubstanz(en):.
ABR-215757
Vorgesehene Behandlung
Paquinimod
Angestrebte Patientenzahl
20 Patienten
Beginn der Studie
Dezember 2011
Voraussichtliches Studienende
Juli 2013
Studiendesign
Einarmige, offene Pharmakodynamik-Studie der Phase II
Orphanet Database. Clinical trial 2012.
http://www.orpha.net/data/eth/DE/ID91442DE.pdf