Einzelfallentscheidung Sehr geehrte Damen und Herren, bei Ihrer/Ihrem oben genannten Versicherten liegt folgende seltene Erkrankung vor: systemische juvenile idiopathische Arthritis (SJIA, Morbus Still). Zustand nach Im Rahmen der Therapie dieser seltenen Erkrankung beabsichtige ich die Verordnung des Arzneimittels Kineret® 100mg (Anakinra) (gewichtsadaptiert 1-2 mg/kg/d) in täglicher subkutaner Gabe in einer Fertigspritze. Dieses Medikament hat die Zulassung zur Behandlung der rheumatoiden Arthritis, einer ebenfalls entzündlich-rheumatischen Erkrankung. Bislang ist lediglich RocActemra® (Tocilizumab) zur intravenösen Therapie der systemischen juvenilen idiopathischen Arthritis zugelassen. Eine weitere, gleichermaßen wirksame medikamentöse Therapie für diese Indikation steht derzeit nicht zur Verfügung. Anakinra als Interleukin-1-Rezeptorantagonist (IL-1Ra) stellt eine Therapiealternative dar. Die systemische juvenile idiopathische Arthritis (Morbus Still) ist eine schwerwiegende (lebensbedrohliche oder die Lebensqualität auf Dauer nachhaltig beeinträchtigende), autoinflammatorische systemische Erkrankung mit progredientem Verlauf. Hierbei handelt es sich um eine Erkrankung, bei der IL-1 eine wichtige Rolle in der Pathogenese spielt. Je nach Aktivität der Erkrankung kommt es zu einer mehr oder weniger starken Beeinträchtigung des Allgemeinzustands mit Müdigkeit, Appetitlosigkeit, Wachstumsstörungen durch Gelenkdestruktionen der Schulter, Hüfte, Kniegelenke und/oder Kontrakturen und Muskelatrophie bis zur Immobilisation. Nach den derzeitigen wissenschaftlichen Erkenntnissen besteht eine begründete Aussicht, dass mit Kineret® ein Behandlungserfolg erzielt werden kann. Viele SJIA-Patienten wurden mittlerweile mit Anakinra behandelt und zeigten ein überwiegend gutes Ansprechen [1-6]. Im Allgemeinen zeigt sich mit Anakinra ein schneller und positiver Effekt auf die systemischen Krankheitsmanifestationen. Ferner wird derzeit eine Studie mit dem Title “Interleukin-1 Receptor Antagonist (IL-1RA) (Anakinra) in severe systemic-onset juvenile idiopathic arthritis (NCT00339157)“ durchgeführt. Die Daten einer multizentrischen Studie wurden 2011 publiziert [5]. Anakinra wurde täglich mit einer Dosis von 1–2 mg/kg Körpergewicht s.c., maximal 100 mg, appliziert. In einer weiteren klinischen Studie wurden 22 Patienten mit Anakinra behandelt. Zehn der Patienten erreichten ein vollständiges Ansprechen, elf Patienten zumindest ein teilweises Ansprechen [6]. In einer anderen Untersuchung erreichten von 20 Patienten 25% ein ACR50-Ansprechen nach 6 Monaten [3]. Da die off-label-Anwendung von Kineret® bei SJIA fachlich anerkannt ist, habe ich ein Kassenrezept hierüber ausgestellt. Die Effektivität der Behandlung der Patientin/des Patienten wird im Rahmen von internistischrheumatologischen Kontrolluntersuchungen überprüft. Die Patientin/der Patient ist über die off-label-Anwendung aufgeklärt. Ich bitte um Kostenübernahme der verordneten Medikation. Für Rückfragen des medizinischen Dienstes der Krankenkassen stehe ich gerne zur Verfügung. Mit freundlichen Grüßen 1. 2. 3. 4. 5. 6. Hedrich CM, Bruck N, Fiebig B, et al. Anakinra: A safe and effective first-line treatment in systemic onset juvenile idiopathic arthritis (SoJIA). Rheumatol Int; Kalliolias GD, Georgiou PE, Antonopoulos IA, et al. Anakinra treatment in patients with adultonset Still's disease is fast, effective, safe and steroid sparing: experience from an uncontrolled trial. Ann Rheum Dis 2007; 66: 842-843 Lequerre T, Quartier P, Rosellini D, et al. Interleukin-1 receptor antagonist (anakinra) treatment in patients with systemic-onset juvenile idiopathic arthritis or adult onset Still disease: preliminary experience in France. Ann Rheum Dis 2008; 67: 302-308 Maier J, Birkenfeld G, Pfirstinger J, et al. Effective treatment of steroid refractory adult-onset Still's disease with anakinra. J Rheumatol 2008; 35: 939-941 Quartier P, Allantaz F, Cimaz R, et al. A multicentre, randomised, double-blind, placebocontrolled trial with the interleukin-1 receptor antagonist anakinra in patients with systemiconset juvenile idiopathic arthritis (ANAJIS trial). Ann Rheum Dis; 70: 747-754 Gattorno M, Piccini A, Lasiglie D, et al. The pattern of response to anti-interleukin-1 treatment distinguishes two subsets of patients with systemic-onset juvenile idiopathic arthritis. Arthritis Rheum 2008; 58: 1505-1515