Kurzprotokoll - Kompetenznetz Leukämien
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Kompetenznetz "Akute und chronische Leukämien" KURZPROTOKOLL RESPONSE Öffentlicher Titel Phase III Studie des JAK Inhibitors INC424 im Vergleich zur derzeit bestmöglichen Behandlung bei PV mit Resistenz oder Intoleranz gegenüber Hydroxyurea Wissenschaftl. Titel Randomisierte, offene, multizentrische Phase III-Studie zur Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit bei Patienten mit Polycythaemia Vera, die resistent oder intolerant gegenüber Hydroxyurea sind: JAK Inhibitor INC424-Tabletten im Vergleich zur derzeit bestmöglichen Behandlung Kurztitel RESPONSE Studiennummer KN/ELN LN_NN_2010_469 Studiengruppe NN Studienart multizentrisch, randomisiert Studienphase Phase III Erkrankung Myeloproliferative Neoplasien (MPN) - Polycythaemia vera Leukämiestadium . Ziele - Wirksamkeit INC424 - keine Notwendigkeit für Phlebotomie - Reduktion des Milzvolumens - Anteil der Patienten mit dauerhafter Beseitigung der Notwendigkeit für Phlebotomie und dauerhafter Reduktion des Milzvolumens - Anteil der Patienten mit kompletter hämatologischer Remission - Patienten 18 Jahre - Patienten mit einer bereits mindestens seit 6 Monaten diagnostizierten Polycythaemia Vera (PV) mit einer PV-Behandlung, die eine HU-Resistenz oder Intoleranz aufweist und 1 der 5 Kriterien erfüllt: - 1. HU-Resistenz, definiert nach mindestens 3 Monaten HU-Therapie mit einer Dosis >= 2 g/Tag oder der maximaltolerierten Dosis (< 2 g/Tag). - a. Phlebotomie erforderlich, um Hämatokrit < 45 % zu erreichen. - b. Thrombozytenzahl > 400 x 109/l und Leukozytenzahl > 10 x 109/l. - c. Nichterreichen des Ansprechens der Splenomegalie um mehr als 50 % vom Ausgangswert Milzgröße, Palpationsbefund > 10 cm vom RB. - 2. HU-Intoleranz - Absolute Neutrophilenzahl < 1,0 x 109/l oder Thrombozytenzahl < 100 x 109/l oder Hämoglobin < 10 g/dl bei der geringsten Hydroxyurea-Dosis zum Erreichen einer Response (Hkt < 45 % ohne Phlebotomie). - Vorhandensein von Ulzera oder anderer nicht akzeptabler HU-bezogener nicht hämatologischer Toxizitäten. mit 2 Phlebotomien aufgrund nicht ausreichender Hämatokrit-Kontrolle innerhalb der letzten 6 Monate vor Screening, 1 Phlebotomie innerhalb von 3 Monaten vor Screening und die 2 letzten Phlebotomien 13 Wochenauseinander liegen. alternativ mit 1 Phlebotomie aufgrund nicht ausreichender Hämatokrit-Kontrolle innerhalb der letzten 13 Wochen vor Screeningbeginn und einem Hämatokrit > 45 % während der Screeningphase. mit tastbarer Milzabmessung 5 cm unter Rippenbogen. mit mindestens einem der folgenden Kriterien während der Screeningphase: - a. Leukozytenzahl > 15 x 109/l - b. Thrombozytenzahl > 600 x 109/l - Patienten mit einem Blastenanteil im peripheren Blut von 0 % während der Screeningphase. - Patienten mit einen ECOG-Performance-Status von 0, 1, 2 oder 3. Einschlusskriterien © Informationszentrum im Kompetenznetz Leukämien | Deutsches Leukämie Studienregister Ohne Gewähr für Richtigkeit oder Vollständigkeit, www.kompetenznetz-leukaemie.de | www.studienregister-online.de Stand: 19.05.2017; Seite 1 von 2 Kompetenznetz "Akute und chronische Leukämien" KURZPROTOKOLL RESPONSE Ausschlusskriterien - Schwangere oder stillende Frauen im zeugungs-/gebärfähigen Alter, die eine zuverlässige Verhütungsmethode ablehnen. - Patienten mit einer nicht ausreichenden Leber- oder Nierenfunktion wäh¬rend der Screeningphase. - Patienten mit einer Beeinträchtigung der gastrointestinalen (GI) Funktion oder GIErkrankungen. - Patienten mit einer klinisch signifikanten und Behandlungsbedürftigen bakteriellen, fungalen, parasitären oder viralen Infektion. - Patienten mit einer bekannten aktiven Hepatitis A, B oder C oder einer HIV-Infektion. - Patienten mit einem bekannten primären Immundefektsyndrom - Patienten mit einer vorhandenen malignen Erkrankung innerhalb der letzten 5 Jahre, ausgenommen behandelte zervikale intraepitheliale Neoplasien, Basalzellkarzinome der Haut. - Patienten mit klinisch signifikanten kardialen Erkrankungen (NYHA Klasse III oder IV). - Patienten mit PEG-IFN-alpha-2a-Therapie innerhalb von 5 Wochen vor Therapiebeginn oder mit einer vorangegangenen 32P-Therapie. - Patienten, die gleichzeitig mit einem potenten systemischen CYP3A4- Hemmer behandelt werden. - Patienten, die gleichzeitig mit einer nicht im Studienprotokoll erlaubten Medikation behandelt werden. - Patienten, die bereits mit einem JAK-Inhibitor behandelt wurden Alter >= 18 Jahre Status Rekrutierung beendet Beginn der Rekrutierung 01.10.2010 Fallzahl 300 Kontaktperson f. wissenschaftl. Anfragen (WHO) Reiter, Prof. Dr. med., Andreas Universitätsklinikum Mannheim Medizinische Klinik III Theodor-Kutzer-Ufer 68305 Mannheim Tel: +49 (0)621 383 4158 Fax: +49 (0)621 383 4201 E-Mail: [email protected] Ansprechpartner Studienleiter Reiter, Prof. Dr. med., Andreas Tel: +49 (0)621 383 4158 Fax: +49 (0)621 383 4201 E-Mail: [email protected] Sponsoren Novartis Pharma AG (Hauptsponsor) Förderer Novartis Pharma AG Homepage: www.novartispharma.de/index.shtml Registrierung in anderen Studienregistern ClinicalTrials.govNCT01243944 (primäres Register) © Informationszentrum im Kompetenznetz Leukämien | Deutsches Leukämie Studienregister Ohne Gewähr für Richtigkeit oder Vollständigkeit, www.kompetenznetz-leukaemie.de | www.studienregister-online.de Stand: 19.05.2017; Seite 2 von 2
