Dr. Colla

AFQ056/Mavoglurant für Fragiles X
Aktuelle klinische Studien
Thomas Jaecklin & Marc Brinkman
Interessegemeinschaft Fragiles X, 16 November 2012
Kleine Konzeptstudie zeigt hohe Wirksamkeit in einer
Subpopulation* (25-30%) von FXS Patienten
70
Allgemein gute Verträglichkeit
68.2
63
64.5
61
65
Plazebo
Tabelle zeigt Nebenwirkungen von
≥2 Teilnehmern
50
ABC Skala
Verbesserung
60
46.6
40
44
AFQ056
Nebenwirkungen
AFQ056 Plazebo
n (%)
n (%)
Müdigkeit
6 (20.0%) 4 (13.3%)
Kopfschmerzen
4 (13.3%)
Änderungen im Affekt
2 (6.7%)
2 (6.7%)
Durchfall
2 (6.7%)
1 (3.3%)
Erhöhte Pankreasenzym 3 (10.0%)
1 (3.3%)
38
30
20
10
0
-1
8
19
28
Schlaflosigkeit
2 (6.7%)
Erhöhtes Hungergefühl
2 (6.7%)
Oraler Herpes
2 (6.7%)
Behandlungstage
*Patienten mit vollmethyliertem FMR-1 Gen
Ref.: Jacquemont, Sci Transl Med, 2011
Aktuelle AFQ056/Mavoglurant Studien
 Ziel: Wirksamkeit & Verträglichkeit von AFQ056 zu bestätigen
 2 Hauptstudien (je 160 Teilnehmer)
• Randomisiert, Plazebo-kontrolliert, doppelblind
• Erwachsene 18-45 Jahre & Jugendliche 12-17 Jahre
 2 Erweiterungsstudien:
• Teilnehmer der Hauptstudien können in die Erweiterungsstudien übertreten
• Alle Teilnehmer erhalten AFQ056/Mavoglurant, Dosis vom Studienarzt bestimmt
• Dauer: mind. 2 Jahre oder bis zum Verkauf in der Apotheke
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Abklärungen während der Studien
• Primäre Messmethode: ABC Skala
• Validierte Skala um Verhaltensauffälligkeiten zu messen
• 58 einfache Fragen von der Betreuungsperson ausgefüllt
• Evaluiert 6 Aspekte von auffälligem Verhalten
• 4 weitere Verhaltensskalen, IQ-Test und Lebensqualitätsskala
• Verträglichkeitsdaten:
• Leber- und Nierenwerte, Hormone, Medikamentenpegel etc.
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Phase 2b/3 2212 Erwachsene
Phase 2b/3 2214 Jugendliche
5
Studienaufbau
Phase 2b/3 2212 Erwachsene
Phase 2b/3 2214 Jugendliche
Europa:
-
6
Dänmark
Frankreich
Italien
Deutschland
Spanien
Schweden
Schweiz
GB
Portugal?
Globale Studien
Australien/Asien:
- Israel
- Indonesien
- Australien
Amerikas:
- USA
- Kanada
- Brasilien
Deutsche Studienzentren und Kontakt
• Deutsche Studienzentren:
• Prof. Barth - Universitätsklinikum, Tübingen (Erwachsene und Jugendliche)
• Dr. Colla - Charité, Campus Benjamin Franklin, Berlin (nur Erwachsene)
• Prof. Huss - Johannes Gutenberg-Universität, Mainz (Erwachsene und Jugendliche)
• Dr. Oehler - Medizinisches Studienzentrum, Würzburg, Germany (Erwachsene und
Jugendliche)
• Dr. Alfred - Praxis für Kinder- und Jugendpsychiatrie, München (nur Jugendliche)
• Prof. Bender - Universitätsklinikum Carl Gustav Carus der TU, Dresden (Erwachsene
und Jugendliche)
 Kontakt:
• [email protected] – Medical Advisor Novartis Deutschland
• [email protected] – Lead-CRA, Studienmonitor
• [email protected] – Leiter FXS Program bei Novartis
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Deutsche FXS Beobachtungsstudie
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Studienziel
 Erfassung vom FXS Krankheitsbild in Deutschland
•
•
•
•
•
•
Symptomatik
Soziale Situation
Ausbildung und Arbeit
Behandlung von FXS (medikamentös & nicht medikamentös)
Lebensqualität der betroffenen Familien (wenn möglich Patienten)
Gesundheitsökonomische Parameter
 300 Studienteilnehmer in ≥50 Studienzentren (unlimitiert)
 Dauer: 3 Jahre, Studienbesuche alle 6 Monate
 Teilnahmebedingungen: Zustimmung & FXS Diagnose
 Dies ist eine Beobachungsstudie – OHNE Medikamente
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Leitung
 Leiter: Prof. Hässler (Universität Rostock)
 Leitungsausschuss:
Prof. Hässler (Direktor Rostock, Präsident DGKJP)
Prof. Pittrow (GWT-Dresden/München)
Dr. Elsner (KEH Berlin)
Dr. Gaese (TU-München; Sprecherin der Arbeitsgruppe geistige Behinderung
der Bundesdirektorenkonferenz)
Prof. Huss (Klinikdirektor Mainz, Studienarzt)
Prof. Peters (Mainz, SPZ*)
Dr. Colla (Charite, Studienarzt)
Dr. Kretschmar (Dresden, Expertenkomitee und Sprecher der SPZ* in D)
*SPZ: Sozialpädiatrische Zentren
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Studienkontakte
 Marc Brinkman – Projektleiter Novartis Deutschland
[email protected]
+49 911 273 12 102
 Mark Tomlinson – Europäische Erweiterung
[email protected]
+44 79 66 515 578
 George Apostol – Leiter FXS Program bei Novartis
[email protected]
+41 61 324 1402
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